ICE 支持安进旗下新型降胆固醇药物 Repatha 纳入英国 NHS 使用,但拒绝赛诺菲/再生元的竞争药物。Repatha(evolocumab)和赛诺菲/再生元的 Praluent(alirocumab)均是 PCSK9 抑制剂,它们的作用机制不同于现有药物,如他汀类,这两款药物致力于降低低密度脂蛋白胆固醇水平。
两款药物已在临床上证明能帮助更多的患者达到胆固醇治疗目标,但它们的高定价引起人们对其成本效益的质疑,目前为止,它们也缺乏心血管结局方面的数据。
ICE 先前因缺乏心血管结局数据曾拒绝过 Repatha,但第二次协商时鉴于安进继续履行约定的定价折扣,NICE 最终改变了立场。重要的是需要注意一点,这不是该药物的最终指南,该机构评价委员会在做出正式决定之前,将于 3 月 9 日召开一次会议。
针对这款药物的决定也仅仅与其一种剂量规格相关,即每两周 140 mg 剂量规格,这一规格用于原发性非家族性高胆固醇血症或混合型血脂异常患者,适用于那些尽管使用了最大程度的降脂治疗,但仍有持续高浓度低密度脂蛋白胆固醇的患者,以及不能服用他汀类药物的患者。
然而,Praluent 在草案指南中被拒绝,NICE 指出需要该药物其它的有效性证据,即作为单药以及与其它胆固醇药物合并用于其获批适应症的有效性证据,包括用于原发性高胆固醇血症(杂合子家族性及非家族性)和混合型血脂异常。
具体地讲,英国监管机构表示,它担心与 Repatha 相比,Praluent 未在非家族性高胆固醇血症大规模人群中与现有的他汀类药物加默沙东依折麦布的合并用药进行临床对比。该机构还表示,赛诺菲与再生元的临床资料未能显示 Praluent 可以降低心血管结局。
在一份声明中,安进英国与爱尔兰医疗执行总监 Patrikios 表示,他欢迎 NICE 的推荐,但该公司对于适合他汀类药物治疗患者的决定表达关切。「除了这些草案推荐,另一个首要考虑的将是尽管使用了他汀类药物但不能使他们低密度脂蛋白胆固醇降低到满意水平并仍处于高风险的患者,」他表示道。
「对于这些患者,为了帮助避免心脏病发作或中风,获取新的治疗选择是至关重要的。」尽管一些市场存在预期的获取问题,但 GlobalData 先前预测,PCSK9 抑制剂类药物到 2023 年可能会获得 175 亿美元急性冠脉综合征市场 40% 的份额。