欧洲药品管理局授予生物产品实验室（BPL）公司的 Coagadex 上市许可。Coagadex 旨在遗传性因子 X 缺陷患者中用于出血发作的治疗与预防，以及用于围手术期处理。在欧洲，Coagadex 是首个也是唯一一个被许可专门用于这种罕见出血性疾病的治疗药物。
因子 X 缺陷是由于血液中没有充足的因子 X 蛋白而引起的一种罕见并严重的疾病。因子 X 蛋白在帮助患者止血的血液凝结中起着关键的作用。有因子 X 缺陷的人处于出血或经历过多或持续出血的风险中。严重受影响的个体患者通常是儿童，他们脑内、肺内或胃肠道内出血的风险增加，这可能是危及生命的。遗传性因子 X 缺陷是非常罕见的，这种疾病在欧洲影响大约 700 名患者。
这款药物对患者来说是一个重大进展
米兰大学 IRCCS Maggiore 医院内科教授、安吉洛比安奇诺米血友病与血栓形成中心主任 Peyvandi 教授在评论此次批准时称：「迄今为止，我们已通过输注血浆或浓缩的凝血因子专注于治疗因子 X 缺陷。我们想找到一款特定的因子 X 治疗药物用以治疗这些脆弱的患者。因此，今天 Coagadex 在欧盟的批准对患者是一个重大进展。」
伦敦圣乔治大学医院 NHS 信托基金会的血友病中心主任 Austin 博士补充称：「我一直参与 Coagadex 的临床开发项目，非常高兴这款治疗药物现在已获得批准。患有这种罕见疾病的患者第一次可以获得一款专门的、在临床研究中已被证实安全有效的治疗药物。」
该药物的获批基于两项研究
Coagadex 的获批基于两项开放式、多中心前瞻性研究数据。第一项研究招募的受试者为有中重度遗传性因子 X 缺陷的患者，他们因自发或创伤性出血发作而进行按需治疗。研究的主要疗效终点是药动学指标，包括恢复速率和半衰期，次要终点包括疗效总体评价及为治疗出血而需要输注的次数。研究中治疗成功的标准令人满意，药动学参数与先前发布的数据一致。
研究中 2 名患者报道的 6 项不良事件被认为可能与药物有关，包括 1 名患者出现两次疲劳事件，1 名患者出现两次输注部位红疹事件，其中 1 名患者还出现了注射部位疼痛，2 名患者均有背部疼痛。无其它药物相关不良事件，无严重药物相关不良事件，无患者因不良事件而中止研究。
第二项研究收集了 2 名手术前后接受 Coagadex 治疗的外科患者的数据。加上第一项研究中 3 名患者的外科数据，这样就有 5 名患者经历 7 次手术治疗。对于所有的手术治疗，手术期间及手术后，Coagadex 在控制出血方面被研究者评价为出色。
经历重大手术的所有患者被确诊有中度因子 X 缺陷。1 名中度缺陷及 2 名严重缺陷患者经历了小手术。中重度疾病患者未经历大手术。第二项研究中，外科患者未报道有治疗相关的不良事件。两项研究中，最常见的不良事件是输注部位红疹、输注部位疼痛、疲劳及背部疼痛。
