FDA 要求专家小组给出杜氏肌营养不良药物 Sarepta 的审批建议

2016-04-26 13:19 来源:丁香园 作者:flixchim
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4 月 22 日,Sarepta 医疗公司的肌肉萎缩症药物 eteplirsen 从美国食品和药物管理局获得了新的评审缓冲时间,一个独立专家小组将在 25 日作出必要的投票决定给出是否批准该药物的具体建议。

在 4 月 21 日,监管机构工作人员曾提出对 Sarepta 进行严格的审查,并已请求独立专家小组只对 Sarepta 的试验数据进行反馈,而非通过投票获得他们的建议。一天后,美国食品和药物管理局要求独立的专家小组对五个问题进行投票决定,其中最重要的一项是该公司提供的试验数据是否足以证明该药物 eteplirsen 是有效的。

Sarepta 公司的股票在 22 日下午的交易中上涨了 30%。而 21 日收盘下跌约 44%。事实上,药物评审的问题获得投票权在某些程度上是积极的,但有些问题似乎将会导致 Sarepta 的失败,分析师 Chattopadhyay 表示。

专家小组所做的投票决定会考虑到 FDA 工作人员的评审意见,Sarepta 的分析数据,以及公众意见。虽然 FDA 没有义务遵循小组的建议,但通常如此。

Sarepta 希望 eteplirsen 能够获得加速批准资格,该药物目的是治疗杜氏进行性肌营养不良症(DMD)患者的亚群。这个适应症的大多数患者死于 30 岁之前,但目前没有获得 FDA 批准的药物,监管机构已经受到被要求加快肌肉萎缩疾病药物批准进度的压力。

BioMarin 公司开发的类似的药物在一月份提交评审被拒绝,专家小组没有就任何明确的问题进行投票。FDA 药品事业部的负责人预计将参加 25 日的独立专家会议,这表明对这类适应症药物的审查严格程度非常高。

FDA 还另外利用两个半小时的会议从医生、患者、药物受试者及其他人群听取意见。这种会议通常分配给公众一个小时的时间发表意见。

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编辑: 冯志华

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