一个早期的学术研究项目利用基因工程形式的脊髓灰质炎病毒一年来帮助缩小了某些脑肿瘤,哥伦比亚广播公司《60 分钟》对该项目跟踪后如是报道称,这一疗法目前已被 FDA 授予突破性资格。
该专题电视新闻节目报道称,杜克大学 Gromeier 博士在恶性胶质瘤患者中进行的研究被授予了突破性资格,恶性胶质瘤是一种特别有侵袭性的脑癌,有较高的死亡率,几乎没有有效的治疗药物。
Gromeier 是杜克大学的一名分子生物学家,25 年来他一直致力于药物研究,在一项 1 期研究中,他移除病毒部分遗传物质,以便使病毒不杀死健康细胞,然后仅在癌症细胞中增殖,因此,这种理论是杀死肿瘤,且不影响周围的组织。
去年,杜克大学报道这种途径取得了一些成功,2015 年 3 月份报道的早期结果显示,虽然 22 名以这种方式治疗的患者中有 11 人死亡,但另外 11 名患者被观察到肿瘤缩小,《60 分钟》中特别报道当时有 3 名患者已发现没有了癌症。
这种疗法仅仅使用一次剂量就发挥作用,其旨在攻击癌细胞,直到癌细胞被毁灭。以《60 分钟》的话说是「奇迹」和「治愈」,并且不添加必要的提示,说明这是一项早期研究,在其疗效真正得到确诊与证明之前,仍需要许多年及更多的患者。
杜克大学当然也不是唯一寻求利用溶瘤细胞病毒作为一种免疫疗法用于癌症研究的组织。去年 10 月份,安进为其首款基于溶瘤病毒的药物 Imlygic(talimogene laherparepvec)获得 FDA 批准,这款药物获美国监管机构批准用于治疗皮肤和淋巴结中的黑色素瘤病变。
安进于 2011 年获得这款药物,当时安进支付了 4.25 亿美元加 5.75 亿美元潜在的里程碑付款从最初的投资者 Biovex 手中获得 Imlygic,该药物利用了一种重组形式的疱疹病毒。然而,安进这款药物获批的道路并不平坦,几项试验不是那么顺利,并且分析师预测该药物仅能实现大约 2 亿美元的年销售峰值。
有几家其它规模较小的生物科技公司,如加拿大的 Oncolytics 生物科技与 Pink Army 也在寻求开发类似的疗法。但为了扩大疗效,目前这些药多数也在同其它免疫治疗药物测试合并用药,如检查点抑制剂。实际上,安进与 Oncolytics 均在这么做,它们分别与默沙东达成合作伙伴关系,分别在一项 3 期及 1 期试验中测试与默沙东检查点抑制剂 Keytruda 的合并用药。
FDA 的突破性资格将大大加速开发的进程,也将使研究人员及杜克大学受益。从更实际的方面来讲,也可能看到投资者有更大的兴趣来帮助把研究推进到更严格及花费更高的中后期研究阶段。这一消息正由哥伦比亚广播公司进行报道,但细节尚未被杜克大学发布。哥伦比亚广播公司的旗舰节目《60 分钟》称,它将提供进一步的消息。