近日，ESMO 第 18 届世界消化道肿瘤大会（WCGC）上公布了 III 期 RESORCE 研究的结果，该研究对患有无法切除的肝细胞癌（HCC）在使用索拉非尼片治疗期间出现病情进展的患者使用抗肿瘤药瑞戈非尼进行了评价。在该项研究中，和使用安慰剂联合最佳支持治疗的对照组相比，瑞戈非尼联合最佳支持治疗可显著改善患者的总生存期（OS）。
结果显示，和对照组相比，瑞戈非尼组患者的 OS 的风险比（HR）为 0.62 (95% CI 0.50-0.78；p<0.001)，即在整个试验期内，这部分患者的死亡风险下降了 38%。瑞戈非尼组患者的中位总生存期为 10.6 个月，而安慰剂组则为 7.8 个月。而其安全性和耐受性则与瑞戈非尼已知的数据基本相符。上述数据在 ESMO 第 18 届世界消化道肿瘤大会（WCGC）的口述摘要环节做了介绍。该会议于 06 月 29 日至 07 月 02 日在西班牙巴塞罗那召开。
「在全球范围内，肝癌的发生率一直在持续增加。」来自西班牙巴塞罗那大学附属医院肝脏中心肝细胞癌学组的 Dr. Jordi Bruix 指出：「晚期肝细胞癌患者目前仅有一种全身治疗药物获得批准，目前还没有疗效确切或获得批准的二线治疗选择。」Dr. Bruix 是 RESORCE 研究和 III 期 SHARP 研究（索拉非尼治疗肝细胞癌）的主要研究者。
Dr. Bruix 继续指出：「通过 RESORCE 研究获得的瑞戈非尼的数据提供给医生、护士和其他医务工作者，疗效获得证实的治疗选择为患者带来了更多的希望。在正确的时间、通过给予患者两种疗效确切的全身治疗治疗对改善患者的治疗效果非常重要。」
该项研究期间通过《改良实体瘤疗效评估标准》（mRECIST）和 RECIST 1.1 标准对所有次要终点进行了评价，除了主要终点，这些次要终点也均达到了预期的标准。
两个治疗组的中位无进展生存期分别为 3.1 个月和 1.5 个月（HR = 0.46，95%CI 0.37‒0.56；p<0.001）。距进展所需的中位时间分别为 3.2 个月和 1.5 个月（HR = 0.44，95%CI 0.36‒0.55；p<0.001）。疾病控制率（含完全缓解、部分缓解和病情稳定）分别为 65.2% 和 36.1% (p<0.001)。总体缓解率（完全缓解和部分缓解）分别为 10.6% 和 4.1% (p = 0.005)。次要终点的所有数值均依据 mRECIST 确定。
而药物的安全性和耐受性则与瑞戈非尼已知的数据基本相符。最常见的不良事件（3 级或以上）有：高血压（瑞戈非尼组：15.2% vs. 安慰剂组 4.7%）、手足皮肤反应（12.6% vs. 0.5%）、乏力（9.1% vs. 4.7%）和腹泻（3.2% vs. 0%）。
拜耳计划于 2016 年提交 RESORCE 研究数据用于支持瑞戈非尼治疗无法切除的肝细胞癌的上市许可。
RESORCE 研究简介
在 WCGC 上公开的 III 期数据来自 RESORCE 研究 [瑞戈非尼在索拉非尼治疗失败后肝细胞癌患者的研究]，该研究入选了 573 名患者，这些患者以 2:1 的比例接受了随机分组，分别使用瑞戈非尼联合最佳支持治疗（BSC）或安慰剂联合 BSC。
患者或者以 160 mg 的剂量服用瑞戈非尼，每日 1 次，或者服用安慰剂，服用 3 周后暂停 1 周，整个治疗周期为 28 天。研究的主要终点为总生存期，次要终点包括至进展所需的时间、无进展生存期、客观肿瘤缓解率和疾病控制率。研究对安全性和耐受性也进行了持续监测。
关于肝细胞癌
肝细胞癌（HCC）是最常见的一种肝癌形式，约占世界范围内总肝癌病例的 70%-85%。肝癌是世界上的第六大常见癌症，也是癌症相关性死亡的第二大主要原因。每年会新确诊超过 78 万例肝癌（其中中国 39.5 万例以上、欧盟 5.2 万例，美国 3 万例），该发生率还在不断攀升。2012 年，约有 74.6 万人死于肝癌，其中中国约为 38.3 万例、欧盟 4.8 万例、美国 2.4 万例。
