8 月 2 日，位于美国加州圣迭戈、专注于癌症新疗法临床开发的生物技术公司 MEI Pharma 宣布，美国 FDA 授予其在研新药 pracinostat 突破性疗法认证，用于与阿扎胞苷联合治疗那些不适合大剂量化疗、75 岁以上的老年急性髓样白血病（AML）初诊患者。此外，美国 FDA 也同意该公司所拟定的 3 期研究计划。
本次获得突破性疗法认证的是 MEI 的主要产品
AML 是成人急性白血病中最常见的类型，随着人口老龄化其发病率预计将继续增加。据美国癌症协会估计，美国每年新增约 2 万多 AML 新病例，病人平均年龄 67 岁。近 40 多年来，针对 AML 的治疗方案变化不大：一线治疗主要以化疗为主，同时也使用去甲基化药物（阿扎胞苷或地西他滨）等低强度方案治疗那些 60 岁以上不适合诱导性疗法的老年 AML 患者。
MEI Pharma 公司的主导候选药物 pracinostat 结合阿扎胞苷使用，便显示出了针对老年 AML 患者的良好治疗效果。Pracinostat 是一种组蛋白去乙酰化酶（HDAC）的有效口服抑制剂。
作为一类蛋白酶，HDAC 对染色体的结构修饰和基因表达调控发挥着重要的作用，所以它被公认是一个不错的分子靶标。而且研究表明，HDAC 联合去甲基化药物可能会对 AML 原始细胞表观遗传学产生协同作用，使机体内抑癌基因的表达得以恢复。
FDA 授予 pracinostat 突破性疗法认定是基于一项 2 期临床研究的数据，在试验中，患者达到了 19.1 个月的中位总生存期和 42% 的完全缓解率（21/50）。同时，pracinostat 和阿扎胞苷的组合耐受性良好，没有预期之外的毒性。
MEI Pharma 的总裁兼首席执行官 Daniel P. Gold 博士说道：「这个 FDA 授予的突破性疗法表明不适宜接受高强度化疗的 AML 患者仍有迫切的医疗需要；同时 pracinostat 有潜力满足这一需求。我们的初步临床数据表明 pracinostat 可显着改善 AML 患者的生活质量。我们已与 FDA 密切合作，专注于推进我们 3 期研究，把 pracinostat 快速高效地推向市场。」
