Clovis Oncology 旗下主要候选药物 Rucaparib 在 FDA 的审评截止日期为明年 2 月 23 日。该药物已获得优先审评资格，其作为单一疗法用于一个难以治疗的患者人群，即先前已使用两种或更多种化疗治疗过的 BRCA 突变（包括生殖细胞系与身体 BRCA 突变）卵巢癌患者。
该公司目前在丹麦哥本哈根举行的欧洲临床肿瘤学会年会上公布了 Rucaparib 的数据，这些数据也是 Rucaparib 新药申请资料的基础。FDA 已说过，该药物的审评不需要召开专家小组会议。
投资者对数据并不满意，这使得 Clovis 的股价应声下跌逾 25%。该公司股价去年也曾大幅大跌，当时是因为公司另一款主要候选药物 Rociletinib 的数据而下跌，该药物旨在治疗非小细胞肺癌。Rociletinib 最终于今年 4 月份被 FDA 咨询小组否定。
Clovis 的母公司 Boulder 目前正指望 PARP 抑制剂 Rucaparib，该药物是其拥有的唯一临床资产，其潜在价值达 13 亿美元。如果 Rucaparib 在 FDA 的审评中是成功的，这款药物可能会成为第二个获 FDA 批准的 PARP 抑制剂，FDA 于 2014 年率先批准阿斯利康的奥拉帕尼用于治疗与缺陷 BRCA 基因相关的晚期卵巢癌，而该药物此前的维持治疗应用被 FDA 咨询小组予以否决。
上个月，Tesaro 的 PARP 抑制剂 Niraparib 获得了 FDA 快速通道审评资格，其旨在治疗复发性铂敏感性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌。Tesaro 计划今年第四季度完成这款药物的滚动递交。
至于 Rucaparib 在欧洲临床肿瘤学会年会上的数据，其基于两项开放式、单组 2 期研究的合并结果，研究中该药物起始的日用剂量为 600 mg。在疗效评价人群中，106 名患者的客观缓解率为 54%，其中 9 名患者达到完全缓解，48 名患者达到部分缓解。另有 36 名患者的病情得到稳定，然而有 9 名患者的疾病出现进展，剩余 4 名患者未评价。
在安全性分析的 377 名患者中，8% 的患者因不良事件中止治疗，44% 的患者因不良事件而减少用药剂量。主要报告的患者困难是贫血、疲劳及恶心。9 名患者出现导致死亡的不良事件，其中 8 名患者因疾病进展死亡，1 名患者因出现败血症而死亡，后者被认为与该治疗药物无关。
「这些数据非常有力，」该研究主要研究者 Kristeleit 博士称。「这是一个非常难以治疗的患者人群。它们当中 60% 的患者先前已使用三线化疗，其中 25% 的人是难以治疗的。在这一人群中，获得临床缓解率是极其困难的。这给了这款药物一个优势，在这一人群中你想获取该药物。有效性数据是非常有前景的，安全性数据表明患者可以在很长的时间内使用这款药物，但他们可能需要做一调整。这款药物在卵巢癌治疗中有一些潜能。」
Kristeleit 强调，除了治疗后的维持治疗外，几乎没有有关 PARP 抑制剂单一疗法的数据。她指出，Rucaparib 正处于两项 3 期试验中，一项是用于卵巢癌化疗后的维持治疗，另一项是其作为单一疗法与标准化疗对比的随机试验。
第二项试验有 345 名复发性、BRCA 突变、高级上皮性卵巢癌、输卵管癌或原发性腹膜癌患者参与。主要终点是无进展生存期，次要终点是总生存期。最终的主要结局数据预期 2020 年获得。
