辉瑞旗下酪氨酸激酶抑制剂博舒替尼 (Bosulif)在欧洲被有条件批准用于慢性期、加速期或急变期费城染色体呈阳性的慢性粒细胞性白血病(CML)成年患者的治疗。但博舒替尼仅限使用于先前接受过一种或多种酪氨酸激酶抑制剂治疗的患者,以及对诺华一线治疗药物格列卫、百时美施贵宝和日本大冢制药的达沙替尼和诺华二线治疗药物尼罗替尼不适用的患者。有条件批准是考虑到紧急公共卫生的需要,对研发中表现出明显健康益处,但完整安全性和有效性试验还没完成的药物进行的一种批准方式。
慢性粒细胞白血病的治疗方案随着2001年格列卫的上市发生了改变, 虽然这种治疗方案使患者生存状况得到了改善,但随着治疗抵抗的发展以及疾病的进展,需要辅以其它治疗药物。“其它治疗选择对慢性粒细胞白血病患者来说是非常关键的,因为每一位患者对治疗的响应是不一样的,并且有独特的需求,”意大利米兰S. Gerardo医院的Carlo Gambacorti-Passerini评论说,他也是博舒替尼注册临床研究的主要研究者。“基于对博舒替尼的经验,我认为这种日服一次的治疗药物以其明显的安全特征,可以为患者提供一种重要的新选择,”他补充说。
博舒替尼于去年9月份基于一项由546名患者参与的单一试验研究在美国获得上市批准,该试验研究(作为格列卫之后的二线治疗药物)显示博舒替尼在34%的患者身上获得了主要细胞遗传学缓解,而达沙替尼或尼洛替尼为27%。
其它慢性粒细胞白血病候选治疗药物有阿瑞雅德(Ariad)制药公司的ponatinib,该药物的上市申请已于去年被提交到美国和欧洲,ponatinib的作用机制与目前的该类治疗药物相比有稍微的差别,另外还有瑟法隆公司与赫士睿公司的Omapro (omacetaxine),Pharma公司的GVAX以及Deciphera公司的ABL抑制剂rebastinib (DCC-2036)。