近日拜耳宣布，该公司瑞戈非尼作为二线治疗药物用于不可切除肝细胞癌患者的补充新药申请获美国 FDA 优先审评资格。
「肝癌是世界上癌症相关死亡的主要因素之一，美国每年有 3 万多人被确诊患有肝癌。索拉非尼是首个也是唯一获批用于肝细胞癌系统治疗的药物，在肝癌领域，该药物对于解决未满足需求是一个重大进展，但患者仍迫切需要有效的二线治疗选择，」 拜耳制药业务执行委员会成员兼研发总监 Moeller 博士如是称。「对患者来说，瑞戈非尼在美国获得优先审评资格是一个非常好的消息，因为这一资格支持我们尽可能早地将瑞戈非尼作为二线治疗药物用于肝细胞癌。」
FDA 一般将优先审评资格授予那些在严重疾病治疗的安全性及有效性上有显著改善的候选药物。根据处方药申请者付费法案的规定，FDA 将在 6 个月内完成其审评工作，相比之下，标准审评的时限为 10 个月。瑞戈非尼在许多国家以 Stivarga 为商品名已获得批准，这其中包括美国，其被批准用于治疗转移性结直肠癌及不可切除/或转移性胃肠道间质瘤。
此次提交的瑞戈非尼上市申请资料基于国际、多中心、安慰剂对照 3 期 RESORCE 试验的数据。该试验对瑞戈非尼进行了研究，试验受试者为使用索拉非尼片治疗期间疾病出现进展的不可切除肝细胞癌患者。结果表明，与安慰剂相比，瑞戈非尼显著改善了患者的总生存期，与使用安慰剂+最佳支持治疗的患者相比，瑞戈非尼+最佳支持治疗患者的死亡风险降低 37%。
以瑞戈非尼治疗的患者，其中值总生存期为 10.6 个月，相比之下，使用安慰剂+最佳支持治疗的患者其中值总生存期为 7.8 个月。安全性与耐受性和瑞戈非尼已知的属性基本一致，瑞戈非尼治疗组与安慰剂+最佳支持治疗组之间在健康相关生活质量方面没有有意义的差异。研究数据在 2016 年 6 月份的第 18 届胃肠癌世界大会上公布，在 2016 年 12 月 5 日的同行评议期刊《柳叶刀》电子版刊物上发表。
瑞戈非尼在日本及欧盟用于肝细胞癌的二线治疗的上市申请已被提交至药品监管机构，在其它国家的上市申请也在进行中。
