近日，FDA 批准 Cellectis 在两种血液肿瘤患者中启动其 CAR-T 免疫疗法产品 UCART123 的临床试验。Cellectis 公司试验性新药（IND）申请的获批标志着一种「成品型」或同种异体的 CAR-T 药物首次在美国获准进行临床试验，该产品与诺华及 Kite 制药开发同类产品不同，它不需要从患者身上采集细胞。
UCART123 是一种基因-编辑 CAR-T 细胞疗法，它以 CD123 为靶点，该产品将被测试用于急性髓性白血病与母细胞性浆细胞样树突状细胞瘤（BPDCN）。首例患者用药将不久后开始，临床试验将在 Cornell 与 MD Anderson 进行。
然而，这并非 Cellectis 的 CAR-T 候选产品首次在患者身上进行试验。该公司另一款同种异体 CAR-T 治疗药物 UCART19（以 CD19 为作用靶点）已在英国进行临床试验，这款产品由 Cellectis 与 Servier 及辉瑞合作开发。
Cellectis 的 UCART19 在两种白血病患者身上已显示出阳性效果，但一名患者出现了移植物抗宿主疾病（患者用药时同时使用了类固醇类药物），这可能是使用这种新型疗法治疗的毒性。两名儿童在分别治疗 18 个月与 12 个月后疾病痊愈。
此次 UCART123 的试验性新药申请获批「不仅对公司是一个里程碑，而且对整个医学领域、全球的生物科技及制药业也是一个里程碑，」Cellectis 首席医学官 Hoang-Sayag 博士称。「Cellectis 的同种异体 UCART 产品有可能对这类药物的可及性及成本-效益带来一个重大转变，可以让世界各地的患者人群广泛地获取到这些治疗药物，」他补充称。
诺华与 Kite 制药的自体同源 CAT-T 治疗药物在研发进度上更胜一筹，两家公司今年将为其产品提交上市申请，但 Cellectis 认为其成品型治疗药物可能更快地上市供患者使用，而且在价格上也更便宜。
