近日，FDA 宣布将对 Agios 联合 Celgene 提交的新药申请（NDA）进行加速审批，预计评审结果时间为 8 月，评审速度提高了一倍，该新药 enasidenib（AG-221）用于某些突变的复发性或难治性急性髓细胞性白血病（AML）。
Agios 在一份声明中称，与 Celgene 合作开发的药物是一种选择性口服一类药物，能够有效抑制突变体异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2），该药物已被接受优先审查，决定日期为 8 月 30 日。该新药申请是基于 AG-221 用于具有 IDH2 突变的晚期血型癌患者的的单臂期 1/2 研究。
新药申请和 FDA 接受快速评审刚好赶在仅三年的实验室工作之后，也体现了其价值。 Celgene 拥有这种药物的权利，如果该药物获得批准，Agios 享有 15% 左右的使用许可费。
「我们加速了这一申请，在 enasidenib 关键性研究试验中第一例患者接受治疗三年后提交 NDA，因为我们认为复发或难治性 AML 患者有重大未满足的需求，」Celgene 的血液学及肿瘤学总裁 Pehl 表示，「接受 enasidenib 的申请是一个重要的里程碑，我们希望这将为患有这种致命疾病的患者创建分子靶向治疗的新时代。」
除此之外，雅培也向 FDA 提交了一份上市前批准申请，其 IDH2 诊断试剂能够寻找 enasidenib 靶标的 IDH2 突变，该突变存在于约 8% 至 19% 的 AML 患者。Celgene 正在进行的 3 期试验中对比 enasidenib 与常规药物用于再次产生 IDH2 突变和复发性或难治性 AML 的老年患者。
位于马萨诸州剑桥的 Agios 先前曾表示，另一种有效的一类口服突变 IDH1 抑制剂 AG-120 正在「探索类似的监管途径」。这种药物也曾是 Agios 和长期合作伙伴 Celgene 之间交易的一部分，但在 5 月，Celgene 交还了在美国的权利作为其与 Agios 在 2010 年达成最初重组条约的一部分。
Agios 在 2009 年是一家发展迅速的公司，彼时正是生物技术在华尔街旷日持久的繁荣初期，该公司从 1.06 亿美元的首次公开募股开始不断升值。
Celgene 是一个多产的并购交易商，已经反复申明其对 Agios 的平台技术及其在肿瘤学药物开发的开拓性方法的信心。尽管放弃了 AG-120，Celgene 仍然保持对该生物技术公司的信心，并提供帮助让两家公司多年来保持着良好的关系。
但去年 AG-120 并没有非常好的表现。 2015 年 11 月，Agios 发布了一项针对实体瘤的 1 期研究数据，最初看来有希望，但结果没有达到一些投资者的预期，使公司的股价下降了约 10%。Celgene 股价在 1 日上午上涨了 1%，而 Agios 也有同样幅度的上涨，市值超过 20 亿美元。
