3 月 23 日，美国 FDA 加速批准 Bavencio（avelumab）用于转移性梅克尔细胞癌（MCC）治疗，适用于成年及 12 岁以上（含 12 岁）儿科患者，包括先前未接受过化疗的患者。这是 FDA 批准用于转移性梅克尔细胞癌的首个治疗药物，梅克尔细胞癌是一种罕见的、侵袭性皮肤癌。
「虽然皮肤癌是最常见癌症之一，但患有罕见的梅克尔细胞癌的患者在此之前一直没有获得批准的治疗选择，」FDA 药物评价与研究中心肿瘤优化中心血液及肿瘤产品办公室代理主任、医学博士 Pazdur 称。「科学界在利用人体免疫系统机制治疗各种癌症方面继续取得进展。这些进展正导致新的治疗药物，甚至是用于那些现有治疗选择有限或没有治疗选择的罕见癌症药物。」
据美国国立卫生研究所提供的信息，美国每年大约有 1600 人被确诊患有梅克尔细胞癌。虽然多数患者为局部性肿瘤，可以手术切除，但大约一半的患者会经历复发，超过 30% 的患者将最终发展成转移性疾病。转移性梅克尔细胞癌患者的癌症已扩散至皮肤以外，进入到人体其它部位。
Bavencio 以 PD-1/PD-L1（人体免疫细胞及某些癌细胞上发现的蛋白）通路为作用靶点。通过阻断这些蛋白的相互作用，Bavencio 可帮助人体免疫系统攻击癌细胞。
Bavencio 获得了加速审评，这一审评程序允许 FDA 采用被认为可用来预测患者临床受益的数据而批准药物用于严重疾病，以填补未满足的医疗需求。Bavencio 需要做进一步的临床试验以证实其临床受益，申请者目前正在进行这些研究。
今天 Bavencio 的获批基于一项单组试验的数据，该试验的受试者为 88 名既往至少经历过一种化疗的转移性梅克尔细胞癌患者。这项试验检测了肿瘤经历完全或部分缩小（总有效率）的患者百分数，以及缓解患者肿瘤得到控制的时间（持续缓解时间）。试验中，在接受 Bavencio 治疗的 88 名患者中，有 33% 的人其肿瘤经历了完全或部分缩小。在 86% 的疾病缓解患者中，持续缓解时间超过了 6 个月，有 45% 的缓解患者持续缓解时间超过 12 个月。
Bavencio 的常见副作用有疲劳、肌肉骨骼痛、腹泻、恶心、输液相关反应、皮疹、食欲不振及四肢肿胀（外周水肿）。Bavencio 最常见的严重风险是免疫介导的反应，出现这种情况时，人体的免疫系统会攻击健康细胞或器官，如肺（肺炎）、肝脏（肝炎）、结肠（结肠炎）、分泌激素的腺体（内分泌病）及肾脏（肾炎）。
此外，这款药物存在严重的输液相关反应风险。经历严重或危及生命的输液反应的患者应停止使用 Bavencio。妊娠或哺乳期女性不应使用 Bavencio，因为它可对正在发育的胎儿或新生儿引起伤害。
FDA 对这款药物的上市申请授予了优先审评资格及突破性疗法资格。Bavencio 也获得了孤儿药资格，这一资格可提供激励措施，以帮助和鼓励用于罕见病药物的开发。Bavencio 由默克雪兰诺与辉瑞联合开发。
