美国 FDA 网站 4 月 27 日消息，FDA 今天批准瑞戈非尼（regorafenib，商品名 Stivarga）新适应证，用于治疗既往用过索拉非尼的肝细胞癌（HCC 或肝癌）患者。这也是 FDA 近十年来批准的首个肝癌治疗药物。
「肝癌患者可供使用的治疗选择有限，」FDA 药物评价与研究中心血液及肿瘤产品办公室代理主任兼 FDA 肿瘤优化中心主任、医学博士 Pazdur 称。「这是肝细胞癌患者第一次拥有一款 FDA 批准的治疗药物，如果他们的癌症对索拉非尼初始治疗已停止响应，那他们可以使用这款药物。」
据美国国家癌症研究所提供的信息，美国大约有 4.071 万人将在 2017 年被确诊患有肝癌，大约 2.892 万人将死于这些疾病。肝细胞癌发病于肝脏，它是肝癌的最常见形式。瑞戈非尼是一种激酶抑制剂，其通过阻止几种促进癌症增长的酶（包括血管内皮生长因子通路中的酶）而发挥作用。瑞戈非尼也被批准用于治疗结直肠癌及不再对之前治疗药物响应的胃肠道间质瘤。
瑞戈非尼用于肝细胞癌治疗的安全性及有效性在一项随机试验中得到研究，受试者为 573 名在接受索拉非尼治疗后肿瘤出现进展的肝细胞癌患者。该试验对患者接受治疗后生存时间长度（总生存期）、治疗后肿瘤不增长的时间长度（无进展生存期）及治疗后肿瘤完全或部分缩小的患者比例（总有效率）进行了评价。
瑞戈非尼治疗患者的中值总生存期为 10.6 个月，相比之下，安慰剂治疗患者为 7.8 个月。瑞戈非尼治疗患者的中值无进展生存期为 3.1 个月，而安慰剂治疗患者为 1.5 个月。瑞戈非尼治疗患者的总有效率是 11%，安慰剂患者的这一比例为 4%。
瑞戈非尼的常见副作用包括疼痛（如胃肠道与腹部疼痛）、手足皮肤反应、疲劳、腹泻、食欲下降、高血压、感染、发声困难、血液中胆红素水平升高、发烧、粘膜炎症（粘膜炎）、体重减轻、皮疹和恶心。瑞戈非尼与严重风险相关，包括肝损伤（肝毒性）、感染、大出血、胃肠道穿孔或瘘、皮肤损伤（皮肤毒性）、高血压、心肌缺血和梗塞)、短暂性脑肿胀（可逆性后部白质脑病综合征）及伤口愈合并发症。
孕妇及哺乳期妇女不应服用瑞戈非尼，因为该药物可对胎儿或新生儿发育造成伤害。使用瑞戈非尼的男女患者在用药期间及最后一次用药后两个月内应采取避孕措施。
这次瑞戈非尼的申请被授予了优先审评资格，获得这一资格的新药申请 FDA 将在 6 个月之内做出是否批准的决定，该资格授予那些如果获得批准将显著改善治疗、诊断或预防一种严重疾病安全性或有效性的药物。
瑞戈非尼的这一适应证也获得了孤儿药资格，该资格可提供激励措施，以帮助和鼓励用于罕见病药物的开发。FDA 将瑞戈非尼的批准授予了拜耳医疗保健制药公司。
