美国 FDA 网站 4 月 28 日消息，FDA 今天批准 Rydapt（米哚妥林）与化疗疗法联合用于新确诊的急性髓系白血病成年患者治疗，适用于有特定基因突变 FLT3 的患者。Rydapt 被批准与一种伴随诊断试剂 LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay 一起使用，该诊断试剂用来检测急性髓系白血病患者的 FLT3 突变。
急性髓系白血病是一种快速进展的癌症，其形成于骨髓，可导致血液中白细胞数量增多。美国国家癌症研究所估计， 2016 年美国将有大约 1.993 万人被确诊患有急性髓系白血病，有 1.043 万人预计会死于这种疾病。
「Rydapt 是首个与化疗疗法联合用于治疗急性髓系白血病的靶向药物，」美国药品评价与研究中心血液及肿瘤产品办公室代理主任兼美国肿瘤优化中心主任、医学博士 Pazdur 称。「使用一种诊断检测产品检测基因突变的能力意味着医生可以确定从种一联合治疗获益的特定患者。」
Rydapt 是一种激酶抑制剂，其通过阻断几种促进细胞增长的酶而起作用。如果使用 LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay 在血液或骨髓中检测到 FLT3 突变，患者就有资格以 Rydapt 及化疗疗法进行联合治疗。
Rydapt 用于急性髓系白血病的安全性及有效性在一项随机试验中得到研究，受试者为 717 名既往未治疗的急性髓系白血病患者。试验中，接受 Rydapt 与化疗疗法联合治疗的患者与仅接受化疗治疗的患者相比生存的更久，但明确的中值生存率不能可靠估计。
此外，试验中接受 Rydapt 与化疗疗法联合治疗的患者与仅接受化疗治疗的患者相比，其没有某些并发症的生存期期更长（平均 8.2 个月对 3 个月），这里的并发症包括起始治疗 60 天内不能达到完全缓解、白血病进展或死亡。
Rydapt 用于急性髓系白血病的常见副作用包括发热性嗜中性粒细胞减少症、恶心、粘膜、炎症（粘膜炎）、呕吐、头痛、因出血导致皮肤斑点（瘀点）、肌肉骨骼疼痛、流鼻血、器械相关感染、高血糖和上呼吸道感染。Rydapt 不应用于对米哚妥林及 Rydapt 中其它成分过敏的患者。孕妇或哺乳期妇女不应使用 Rydapt，因为这款药物可以导致胎儿或新生儿受到伤害。经历肺部损伤（肺毒性）迹象或症状的患者应停止使用 Rydapt。
Rydapt 今天也被批准用于患有某些类型罕见血液障碍（进行性系统性肥大细胞增多症、与血液肿瘤或肥大细胞白血病相关的系统性肥大细胞增生症）的成年患者。Rydapt 用于这些患者的常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、水肿、肌肉骨骼疼痛、腹痛、疲劳、上呼吸道感染、便秘、发烧、头痛和气短。
FDA 授予了该上市申请优先审评资格、快速通道审评资格（用于肥大细胞增多症）及突破性疗法资格（用于急性髓系白血病）。FDA 将 Rydapt 的批准授予了诺华，将 LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay 的批准授予了 Invivoscribe Technologies 公司。
