近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准扩大拜耳公司 Stivarga（regorafinib）的适应证范围，该药物可用于既往接受索拉非尼治疗的肝细胞癌（HCC）患者的治疗。这是近十年来 FDA 首次批准肝癌用药。
FDA 药物评估与研究中心血液和肿瘤学产品办公室主任 Pazdur 表示：「肝癌患者可用的疗法非常有限。这是第一次 HCC 患者在使用索拉非尼进行初步治疗疾病无进展后，得到通过 FDA 批准的治疗方案。」根据国家癌症研究所的数据，2017 年将有大约 40710 人被诊断患有肝癌，约 28920 人将死于该疾病。HCC 发生于肝脏，是肝癌中最常见的形式。
Stivarga 是一种激酶抑制剂，通过阻断促进癌症生长的几种酶起作用，包括血管内皮生长因子途径中的酶。Stivarga 也被批准用于治疗对既往疗法无缓解的结肠直肠癌和胃肠道间质肿瘤。
573 例接受索拉非尼治疗后肿瘤有进展的 HCC 患者参与的随机试验研究了 Stivarga 用于治疗 HCC 的安全性和有效性。试验测量了患者在接受治疗后的总体存活时间，治疗后的无进展生存期以及肿瘤在治疗后完全或部分收缩的患者的百分比（总体缓解率）。
使用 Stivarga 的患者的中位生存期为 10.6 个月，而服用安慰剂的患者为 7.8 个月。使用 Stivarga 的患者中位无进展生存期为 3.1 个月，而安慰剂组为 1.5 个月。使用 Stivarga 的患者的总体缓解率为 11%，而安慰剂组为 4%。
怀孕或哺乳的妇女不应服用 Stivarga，因为该药物可能会对发育中的胎儿或新生婴儿的健康有害。使用 Stivarga 的男性和女性在服用最终剂量后的两个月内应该使用有效的避孕方法。
Stivarga 曾获得优先审查权，FDA 的目标是在六个月内对该新药申请采取行动。获得优先审查权的药物是该机构确定其经批准后将显着改善难治疾病的治疗，诊断或预防严重的安全性或有效性。
