欧盟委员会（EC）已经批准了 Ionis 制药公司的 Spinraza（nusinersen）用于 5q 脊髓性肌萎缩（SMA）治疗。
5q SMA 是这类疾病中最常见的形式，在所有 SMA 病例中占比约 95%。SMA 是导致婴儿死亡的主要遗传因素，主要特征是进行性衰弱的肌肉无力。Spinraza 是首个获得欧盟批准用于 SMA 的药物，由于该药物针对未满足医疗需求的患者群体，曾得到欧洲药物管理局（EMA）的加速评审。
Spinraza 在欧盟获得批准的同时，Ionis 还从 Biogen 获得了 5000 万美元的里程碑付款。Ionis 还有资格从 Spinraza 的全球销售额中获得分成。迄今为止，Ionis 已从 Biogen 获得超过 3.75 亿美元。
「这是欧洲 SMA 社区的里程碑。」意大利罗马一家大学医学博士 Mercuri 表示，「新药适用于大多数 SMA 患者，这次批准为他们带来了稳定或改善疾病的希望。此外，我感到鼓舞的是，这次批准表明可能有其他反义寡核苷酸可以治疗更多的神经变性疾病。」
Spinraza 的批准主要基于两项关键的多中心对照研究的结果，包括 ENDEAR（SMA 发病幼儿）的研究数据和 CHERISH（晚期 SMA）的临床分析，两者都显示出 Spinraza 的临床意义以及获益高于风险的特点。另一项开放性标签研究针对症状发生前或有症状的已有或最有可能发展为 1 型，2 型或 3 型 SMA 的成人患者，这项研究结果也支持批准决定。
「欧盟委员会批准 Spinraza 是我们协会的胜利。欧洲受 SMA 影响的患者和家属现在可能会因为 Spinraza 获得更光明的未来。」SMA Trust 首席执行官 Mitchell 表示，「我们非常感谢欧洲 SMA 协会坚持不懈的努力，我们一直等待着这一天，严格的临床试验带来了开放的标签，可以让欧洲许多患者获取该药物。」
Biogen 在 2016 年 8 月从 Ionis 获得开发，制造和商业化 Spinraza 的全球授权，现在负责所有开发，监管和商业化活动和费用。该药物于 2016 年 12 月 23 日首次获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，提交申请到批准仅用了三个月。
Biogen 还在日本，加拿大，澳大利亚，巴西和瑞士提交了申请文件，并计划在 2017 年在其他国家再次提交申请。Biogen 预计 Spinraza 可能在今年末在日本获得批准，Ionis 将有资格从 Biogen 获得 4000 万美元的里程碑付款。
