美国 FDA 网站 7 月 7 日消息，FDA 今天批准 Endari（L-谷酰胺口服粉）用于 5 岁及以上年龄患有镰状细胞疾病的患者，用以减轻与该血液疾病相关的严重并发症。「Endari 是近 20 年来获批用于镰状细胞疾病患者的首个治疗药物，」FDA 药物评价与研究中心血液学及肿瘤产品办公室代理主任兼 FDA 肿瘤优化中心主任、医学博士 Pazdur 称。「迄今为止，只有一种药物被批准用于罹患这种严重、令人衰弱疾病患者。」
镰状细胞疾病是一种遗传性血液疾病，患有该疾病的患者其红血细胞形状发生异常（新月形或「镰刀」形）。这限制了其在血管中的流动，限制了氧气向人体组织的输送，从而导致严重疼痛及器官损伤。据美国国立卫生研究院提供的信息，美国大约有 10 万人患有镰状细胞疾病。这种疾病通常发生在非洲裔美国人、拉丁裔和其他少数民族人群中。在美国，镰状细胞疾病患者的平均寿命大约为 40-60 岁。
Endari 的安全性及有效性基于一项随机试验，受试者为 5-58 岁患有镰状细胞疾病的患者，他们在入组试验之前的 12 个月内均出现过两次或更多次的疼痛危险。受试者被随机配给 Endari 或安慰剂进行治疗，在用药后的 48 周内对治疗效果进行评价。
与安慰剂治疗患者相比，以 Endari 治疗的患者更少去医院以非肠道麻醉药或酮咯酸进行疼痛治疗（平均 3 次 vs.4 次），更少因镰状细胞疾病而住院（2 次 vs.3 次），住院天数也更少（6.5 天 vs.11 天）。与安慰剂治疗患者相比，以 Endari 治疗的患者也有更少的急性胸部综合征（危及生命的镰状细胞疾病并发症）发生（836% vs.23.1%）。
Endari 的常见副作用有便秘、恶心、头痛、腹部疼痛、咳嗽、四肢疼痛、背痛及胸痛。Endari 的这一适应证获得了孤儿药资格，这种资格可提供激励措施，帮助和鼓励用于罕见病药物的开发。此外，这款药物的开发在某种程度上得到了 FDA 孤儿产品补助计划的支持，该计划可对罕见病药物进行的安全性和/或有效性临床研究提供补助。Endari 由 Emmaus 医疗公司拥有。
