2017 年 8 月 1 日美国食品和药物管理局（FDA）批准了新基（Celgene）公司和 Agios 制药公司联合开发的口服制剂用于治疗罕见基因突变的急性骨髓性白血病（AML）患者。
按照定价每月使用该药物 Idhifa 的费用为 24872 美元，新基在一封电子邮件中指出治疗患者的中位生存时间为 4.3 个月，据此才能够获得 FDA 的批准。药物的定价不一定是患者实际支付的费用。他们自付消费取决于个人医疗保险计划和治疗时间。
AML 是起源于骨髓并迅速进展的癌症，会导致白细胞异常增加。患者多为老年人，45 岁之前患病比较罕见。Idhifa 获得批准用于 IDH2 突变的复发性或难治性 AML 患者。该药物将配合雅培实验室开发的用于检测突变的诊断试剂盒使用。
摩根大通分析师 Kasimov 表示：「虽然该产品预计不会成为新基的主要推动力量，但它确实代表了首个获得批准的合作开发产品，」Kasimov 指出，该药物的治疗目标是「一个明显很大未满足的领域」。
诺华公司最近批准的 AML 药物 Rydapt 的定价为 7495 美元疗程 14 天，疗程 28 天的价格为 14990 美元。但诺华的药物被批准用于新诊断的 FLT3 特异性遗传突变的 AML 患者。
Idhifa 的批准带有一个警告标签，这是 FDA 最严重的警告，提醒注意分化综合征的风险，如果未经治疗，可能会是致命的不良反应。分化综合征的表征是发热，呼吸困难和多个器官功能障碍。
Idhifa 是适用于 IDH2 突变患者的首个获得 FDA 批准的治疗方案，这类患者群体占全部 AML 患者的 8% 至 19%，在美国相当于约 1200 至 1500 名患者，新基公司表示。根据美国癌症协会的估计，2017 年将新诊断出约 21380 例的 AML 病例，今年将有 10590 例患者死于该病。
Oppenheimer 的 Cann 向客户表示，该药可以在 2021 年创造 14 亿美元的年销售额。Agios 的股票上涨 5%，在批准当日下午交易中达到 58.77 美元。 新基公司股价为 135.09 美元，仅小幅变动。
