美国 FDA 网站 8 月 3 日报道，FDA 今天批准 Vyxeos 用于两种类型的急性髓系白血病（AML）成年患者治疗，即用于新确诊的治疗相关性 AML（t-AML）和脊髓发育不良相关性 AML（AML-MRC）。Vyxeos 是化疗药物柔红霉素（daunorubicin）与阿糖胞苷（cytarabine）的一种固定组合药物。
「这是首个获批专门用于某些高风险 AML 患者的药物，」FDA 药物评价与研究中心血液及肿瘤产品办公室代理主任兼 FDA 肿瘤优化中心主任、医学博士 Pazdur 称。「Vyxeos 把两种常见的化疗药物组合到一种单一制剂中，与单独接受两种药物治疗相比，Vyxeos 可以帮助某些患者存活的更久。」
AML 是一种快速进展的癌症，它形成于骨髓，可导致血液中白血细胞数量增加。美国国立卫生研究院国家癌症研究所估计，今年约有 21380 人被诊断患有 AML，大约 10590 名 AML 患者将在 2017 年死于这种疾病。T-AML 是化疗或放疗的一种并发症，大约 8%-10% 的癌症患者在治疗后平均 5 年内会发生 T-AML。AML-MRC 的特点是有某些血液疾病史及癌细胞内有其它重大突变。T-AML 或 AML-MRC 患者的预期寿命很低。
Vyxeos 的安全性和有效性在 309 名新诊断有 t-AML 或 AML-MRC 的患者中得到研究，患者被随机配给 Vyxeos，或单以柔红霉素及阿糖胞苷治疗。试验检测了患者自开始临床试验之日起的存活期限（总生存期）。接受 Vyxeos 治疗的患者与单独接受柔红霉素和阿糖胞苷治疗的患者相比生存的更久（中位总生存期分别 9.56 个月和 5.95 个月）。
Vyxeos 的常见副作用包括出血事件（出血）、伴有白细胞计数减少的发热（发热性中性粒细胞减少）、皮疹、组织肿胀（水肿）、恶心、粘膜炎症（粘膜炎）、腹泻、便秘、肌肉骨骼疼痛、疲劳、腹痛、呼吸短促（呼吸困难）、头痛、咳嗽、食欲下降、异常心律（心律失常）、肺部感染（肺炎）、血液感染（菌血症）、发冷、睡眠障碍和呕吐。
对柔红霉素、阿糖胞苷或制剂中任何成分有严重过敏史的患者不应使用 Vyxeos。应对使用该药物的患者进行过敏反应监测及心脏功能下降监测。Vyxeos 一直与严重或致命的出血事件有关。静脉输注时，柔红霉素一直与药物泄露位点的皮肤及皮下组织严重损伤（坏死）相关。妊娠或哺乳期妇女不应使用 Vyxeos，因为这可能对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。
Vyxeos 的处方信息包含一项黑框警告，提醒不要将 Vyxeos 与含有柔红霉素（和/或阿糖胞苷）的其它产品互换。FDA 授予了该产品上市申请优先审评资格与突破性疗法资格。Vyxeos 也获得了孤儿药资格，这一资格可提供激励措施，以帮助和鼓励罕见病药物的开发。FDA 将 Vyxeos 的批准授予了 Jazz 制药。
