美国 FDA 网站 8 月 29 日报道，美国 FDA 今天加速批准 Benznidazole 在 2-12 岁儿童中用于查加斯病（Chagas disease）治疗。这是在美国获批治疗查加斯病的首款药物。
查加斯病（或称美国锥虫病）是由克氏锥虫引起的一种寄生虫感染，其可通过不同的途径传播，包括与某种昆虫粪便接触，血液传播，妊娠期间母婴传播。感染数年后，这种疾病会引起严重的心脏病，也会影响吞咽和消化。虽然查加斯病主要影响拉丁美洲农村地区的人们，但最近的估计是，美国大约有 30 万人患有查加斯病。FDA 药物评价和研究中心抗菌产品办公室主任 Cox 博士称：「FDA 致力于批准治疗热带疾病的安全、有效治疗方案」。
Benznidazole 的安全性和有效性基于两项安慰剂对照试验，受试者为 6-12 岁的儿科患者。在第一项试验中，大约 60% 的 Benznidazole 治疗儿童其抗体测试有从阳性转为阴性的变化，而服用安慰剂的儿童这一比例大约为 14%。第二项试验的结果类似，大约 55% 的 Benznidazole 治疗儿童其抗体测试有从阳性转为阴性的变化，服用安慰剂的儿童这一比例只有 5%。在 2-12 岁的儿科患者中，一项关于 Benznidazole 安全性和药物动力学（人体如何吸收、分发和清除药物）的额外研究提供了低至 2 岁儿童的剂量推荐信息。
Benznidazole 用药患者最常见的不良反应是胃痛、皮疹、体重减轻、头痛、恶心、呕吐、异常白血球计数、荨麻疹、瘙痒和食欲下降。Benznidazole 与严重皮肤反应、神经系统影响和骨髓抑制有关。根据动物研究的结果，孕妇使用 Benznidazole 时可能会造成胎儿伤害。
此次 FDA 是通过加速批准程序批准 Benznidazole 的。加速批准通道允许 FDA 基于一种合理可能预测患者临床获益的代理终点而批准药物用于有未满足医疗需求的严重疾病。需要进一步的研究来验证和描述 Benznidazole 的预期临床获益。
FDA 授予了 Benznidazole 优先审评与孤儿药资格。这些资格的授予源于查加斯病是一种罕见疾病，到目前为止，美国还没有获批用于查加斯病的药物。随着这次的批准，Benznidazole 制造商 Chemo Research 被授予了一张热带疾病优先评审券，FDA 此举的目的是鼓励用于预防和治疗某些热带疾病新药及生物产品的开发。
