美国 FDA 网站 9 月 1 日报道，FDA 批准辉瑞旗下 Mylotarg（gemtuzumab ozogamicin）用于治疗新确诊的表达 CD33 抗原的急性髓系白血病（CD33-阳性 AML）成人患者。FDA 还批准 Mylotarg 用于治疗 2 岁及以上年龄的经历过复发或对初始治疗无应答（难治性）的 CD33-阳性 AML 患者。
Mylotarg 最初于 2000 年 5 月作为单药获 FDA 获加速批准用于治疗经历过复发的 CD33-阳性 AML 患者。但后来 Mylotarg 被自行退市，因后续的验证性临床试验未能证实该药物的临床获益，也未能证实其安全性问题。今天批准的该药物其推荐剂量较低，是一种不同的剂量方案，其与化疗联合使用或单独使用均可，另外这次的批准是用于新的患者人群。
FDA 药物评价与研究中心血液学和肿瘤产品办公室代理主任兼 FDA 肿瘤优化中心主任、医学博士 Pazdur 称：「我们对新剂量方案进行仔细审查后批准 Mylotarg，该剂量方案表明其治疗获益超过了风险。Mylotarg 的历史突显了为癌症患者提供替代药物剂量、方案和管理的重要性，尤其是对那些可能最容易受治疗副作用影响的患者。」
AML 是一种快速发展的癌症，它形成于骨髓，可导致血液中白细胞数量增加。美国国立卫生研究院的国家癌症研究所估计，今年约有 21380 人将被诊断患有 AML，10590 名 AML 患者将死于该病。
Mylotarg 是一款靶向治疗药物，它由一种抗体与一种细胞毒抗肿瘤药物结合而成。该药物被认为通过将抗肿瘤药送至表达 CD33 抗原的 AML 细胞中，然后阻止癌细胞生长并导致细胞死亡而发挥作用。
Mylotarg 与化疗联合用于成年患者的安全性与有效性在一项试验中得到研究，受试者为 271 名新确诊的 CD33-阳性 AML 患者，受试者被随机配给 Mylotarg+道诺霉素（daunorubicin）+阿糖孢苷联合治疗，或没有 Mylotarg 的道诺霉素+阿糖孢苷治疗。该试验检测了患者从试验开始起的「无事件生存期」，或在没有某些并发症（包括治疗失败、疾病复发或死亡）情况下的生存时间。与仅接受化疗的患者相比，接受 Mylotarg+化疗治疗的患者在没有并发症的情况下生存得更久，两组的中位数无事件生存期分别为 17.3 个月和 9.5 个月。
Mylotarg 作为单药治疗的安全性和有效性在两项单独的试验中得到研究。第一项试验包括了 237 名新确诊的 AML 患者，他们可能不耐受或选择不接受大剂量化疗。患者被随机配给 Mylotarg 治疗或最佳支持治疗。这项试验检测了「总生存期」，或病人从开始试验起的生存时间。与仅接受最佳支持治疗的患者相比，Mylotarg 治疗患者生存得更久（中位数总生存期分别为 4.9 个月和 3.6 个月）。第二项试验是一项单组研究，受试者为 57 名经历过一次复发的 CD33-阳性 AML 患者。患者只接受一个疗程的 Mylotarg 治疗。这项试验检测了有多少患者可以获得完全缓解。经 Mylotarg 治疗后，26% 的患者达到了完全缓解期，平均持续时间 11.6 个月。
Mylotarg 的常见副作用包括发热、恶心、感染、呕吐、出血、血小板减水平降低、口腔肿胀和溃疡（口腔炎）、便秘、皮疹、头痛、肝功能检查指标升高及某些白血球水平降低（嗜中性白血球减少症）。Mylotarg 的严重副作用包括血细胞计数降低、感染、肝损伤、肝静脉阻塞（肝静脉闭塞性疾病）、输液相关反应和严重出血（出血）。孕期或哺乳期妇女不应使用 Mylotarg，因为该药物可能会对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。对 Mylotarg 或其配方中任何成分过敏的患者均不应使用 Mylotarg。
Mylotarg 的处方信息包含一项黑框警告，提醒该药物在某些患者中发生过严重的或致命的肝损伤（肝毒性），包括肝静脉阻塞（静脉闭塞疾病或肝窦阻塞综合征）。Mylotarg 获得了「孤儿药」资格，该资格可提供激励措施，以帮助和鼓励罕见疾病药物的开发。
