PMLiLVE 于 9 月 21 日报道，欧盟批准诺华 FLT3 抑制剂 Rydapt 治疗特定类型的急性髓系白血病（AML），此外监管机构还批准这款药物用于系统性肥大细胞增生症（SM）及相关病症，如肥大细胞白血病，这一决定使其成为首个被欧盟批准用于这一罕见并危及生命病患人群的药物。AML 是成人中最常见形式的急性白血病，这种病的生存率较低，确诊五年后仅有四分之一的病人仍继续存活。
逾 20 年来，这种疾病的治疗一直依赖于化疗药物，如道诺霉素和阿糖胞苷，靶向药物已改善了许多其它血液肿瘤的治疗，但 AML 患者却错过了这次革命。Rydapt 获批用于 AML 是基于 RATIFY 试验的结果，结果显示 Rydapt+标准化疗（单用高剂量阿糖胞苷后以道诺霉素和阿糖胞苷诱导治疗）与安慰剂+标准化疗相比，死亡风险降低 23%。两组的中值总生存期分别为约 75 个月和 26 个月。
晚期系统性肥大细胞增生症适应证在两项研究中得到支持，来自更大型的 2 期试验的结果显示，Rydapt 治疗患者达到了近 60% 的总缓解率。诺华肿瘤业务首席执行官 Strigini 称：「诺华很自豪可以向患有这种严重并危及生命疾病的患者推出突破性药物 Rydapt，因为这些患者的治疗选择有限。」
「对于携带 FLT3 突变的 AML 患者，在逾 25 年来一直没有有意义的治疗进展，Rydapt 获批之后，他们现在拥有了一款可显著延长他们生命的靶向药物。」Midostaurin 抑制多种激酶，包括 FLT3，这些激酶被认为在帮助癌细胞生长与增殖方面起着重要的作用。
FDA 今年 4 月份批准这款药物用于 AML 及晚期 SM，瑞士信贷集团的分析师预测，这款药物会成长为年销售额过 2.5 亿美元的产品，这对诺华来说可能不算什么，但在仿制药竞争激烈的 AML 市场中这将是一个很好的成绩。然而，诺华不久将来可能会面临安斯泰来、第一三共及 Arog 制药 FLT3 抑制剂的竞争，它们的这些药物目前尚处于研发当中。
自 Rydapt 在美国获批以来，两款其它的药物已获 FDA 批准用于 AML 亚群患者，进一步增加了患者的治疗选择。Jazz 制药获批了 Vyxeos，这是由阿糖孢苷和道诺霉素组成的一款固定剂量复方药物，它也成为美国首个用于新确诊的治疗相关 AML（t-AML）或伴骨髓增生异常相关改变 AML（AML-MRC）的药物，同时新基/Agios 称它们的 Idhifa（enasidenib）作为一款药物获批用于有 IDH2 突变的患者。
