PMLiVE 于 10 月 25 日报道,Alexion 宣布,美国 FDA 批准其补体抑制剂 Soliris(依库丽单抗)用于治疗重症肌无力(MG),这可能为该产品的峰值销售再增加逾 10 亿美元。美国 FDA 已批准 Soliris 用于治疗难治性全身型重症肌无力,适用于抗乙酰胆碱受体(AchR)抗体呈阳性的成人患者,据 Alexion 研发总监 Orloff 称,这一患者群体尽管使用现有治疗方案,但仍遭受明显不能解决的疾病症状。
Soliris 在临床试验中被试验用于之前以免疫抑制剂治疗失败并继续遭受严重未解决症状,如视觉、行走、说话、吞咽及呼吸困难的神经肌肉疾病患者。难治性 AChR 阳性患者在美国占 6 万-8 万重症肌无力总人群的大约 5%-10%。
据肌肉萎缩症协会(MDA)称,这次的新适应证是 Alexion 首次尝试涉足神经病学领域,这对于美国的重症肌无力患者来说,这是一次巨大的进展,他们已经有 60 年没有获批新药了。欧盟 8 月份批准这款药物用于重症肌无力,并且它在德国被迅速推出。
首席执行官 Vos 称,过去几年神经肌肉疾病研究是一个「前所未有的时期」,FDA 批准 6 款药物用于治疗神经肌肉疾病,包括周期性瘫痪、杜氏肌营养不良、肌萎缩性脊髓侧索硬化症、脊髓肌肉萎缩及现在的重症肌无力。
Soliris 已被批准用于阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)及非典型溶血性尿毒症综合征,Leerink 的分析人士认为,Soliris 在 5 年内销售额可能达到 53 亿美元,这次的新适应证可能贡献其中的 12 亿美元。
这款产品已是 Alexion 的一棵摇钱树,该公司估计今年这款产品的销售额将达到 30 亿美元,不过一些分析师表示,该产品的高定价可能会导致纳税人抵制,该产品的价格可能达到 70 万美元,具体取决于需要的剂量。
不过,该公司已采取措施以试图减少这款已上市 10 年产品的依赖,该公司推出重组计划及许可交易,以削减成本及增加研发线新产品的流动。Alexion 做出这一改变之前,其一项肾移植并发症的试验未达终点,并受到销售欺诈指控,随后首席执行官 Hallal(阿斯利康前首席执行官 Brennan 接替)及首席财务官离 Sinha 职。