2017 年 11 月 7 日美国食品和药物管理局已经扩大批准了 Zelboraf（vemurafenib）的适应证范围，该药物可用于治疗特定基因型成人患者的脂质肉芽肿病（Erdheim-Chester，ECD），这是一种罕见的血液癌症。
Zelboraf 获得批准用于治疗癌细胞具有特定 BRAF V600 基因突变的患者，也是第一个获得 FDA 批准的 ECD 用药。
FDA 的肿瘤中心主任兼 FDA 药物评估和研究中心血液学办公室代理主任 Pazdur 博士表示：「今天批准 Zelboraf 用于 ECD 患者显示出我们如何将某些恶性肿瘤的潜在基因特征的知识应用于其他癌症。这个产品在 2011 年首次被批准用于治疗某些患有黑色素瘤的 BRAF V600E 突变患者，现在我们正在将这种疗法带给那些患有罕见癌症但没有批准疗法的患者。」
ECD 导致组织细胞（一种白细胞）的产生增加。多余的组织细胞可能导致肿瘤浸润整个身体的许多器官和组织，包括心脏，肺部的脑部等。预计 ECD 将影响全世界 600 至 700 名患者。大约有 54% 的 ECD 患者有 BRAF V600 突变。 ECD 患者的预期寿命非常有限。
临床研究对 22 例 BRAF-V600 突变阳性 ECD 患者接受 Zelboraf 治疗 ECD 的疗效进行了评估。该试验测量了肿瘤大小完全或部分减少（完全缓解率）的患者百分比。在试验中，11 名患者（50%）出现部分反应，1 名患者（4.5%）出现完全反应。
Zelboraf 是一种激酶抑制剂，通过阻断某些促进细胞生长的酶发挥作用。Zelboraf 对 ECD 患者的常见副作用包括关节疼痛，小的碰伤，脱发，疲劳，心电活动和皮肤生长变化。
Zelboraf 的严重副作用包括出现新的癌症，BRAF 野生型黑素瘤患者的肿瘤生长，超敏反应，严重皮肤反应，心跳异常，肝损伤，光敏感，眼睛相关的严重反应，接受放射线后的免疫反应，肾功能衰竭和手脚组织增厚。Zelboraf 会对发育中的胎儿造成伤害，应该告知女性对胎儿的潜在风险，并采取有效的避孕措施。
Zelboraf 是 Hoffman-LaRoche 公司的产品，该药物还获得了美国食品和药物管理局鼓励开发罕见疾病药物的孤儿药认证，并被批准进行优先审查和给予突破疗法认证。
