PMLiVE 于 11 月 10 日报道,赛诺菲的产品组合中已有一款口服的多发性硬化治疗药物,但该公司通过一笔交易,从生物制药公司 Principia 手中获得了另一款口服多发性硬化药物,赛诺菲为此向这家加州生物科技公司支付了 4000 万美元预付款。
这笔交易的核心资产是 PRN2246,这是一种 BTK 抑制剂,其正在 1 期临床试验中被开发用于多种中枢神经系统疾病。这款 BTK 抑制剂经过了专门设计,可以跨过血-脑屏障,血-脑屏障是一种生理屏障,其旨在保护大脑免受化学物质的影响,而这对于中枢神经系统药物的开发却往往是一种挑战。据 Principia 称,正在开发的其它 BTK 抑制剂没有这种性能。
Principia 称:「BTK 抑制会影响外周与中枢神经系统中多种免疫细胞的信号传导通路,这对于神经疾病的治疗充满希望。」除了预付款,赛诺菲还承诺支付高达 7.65 亿美元的里程碑付款,如果 PRN2246 成功获批上市,赛诺菲也要支付销售提成。作为回报,赛诺菲获得了这款候选药物用于多发性硬化及其它潜在疾病的独家全球许可,但 Principia 可以选择资助该候选药物的 3 期试验,以此换取更高的提成或利润分成。
赛诺菲已上市的口服多发性硬化药物是 Aubagio(特立氟胺),由于百键及诺华药物的竞争,该药物 2012 年上市后起步比较缓慢,但增幅稳定。2017 年前 9 个月,Aubagio 为法国制药巨头赛诺菲带来 11.5 亿欧元(13.4 亿美元)的销售额。
Aubagio 的增长率达到 27%,它依然是赛诺菲最重要的产品之一,但它仍落后于百键的市场主导产品 Tecfidera(富马酸二甲酯),后者同期的销售额大约是 25 亿美元,另外也落后于诺华的芬戈莫德,芬戈莫德的销售额与富马酸二甲酯相比仅落后一点,达到 23.6 亿美元。
目前,这 3 家拥有口服多发性硬化药物的公司也将面临新晋成员默克雪兰诺的竞争,默克雪兰诺今年 8 月为其 Mavenclad(克拉屈滨)赢得欧盟批准。然而,一场更大的威胁也在逼近,GBI Research 预测,新基公司日服一次的多发性硬化口服药物因其良好的安全性将取得快速进展。
Principia 首席执行官 Babler 表示:「这次的协议可以让 Principia 利用一个强大的合作伙伴,让 BTK 抑制剂 PRN2246 在神经学领域的机会最大化,同时可以让我们把内部资源集中到我们在另一个治疗领域领先的 BTK 抑制剂上。」
Principa 领先的 BTK 药物是 PRN1008,这款产品正在 2 期试验中被测试用于自体免疫疾病-寻常性天疱疮。在以 BTK 为靶点的药物中,最为出名的是强生/艾伯维的畅销血液肿瘤药物依鲁替尼,以及阿斯利康最近获批的 Calquence(acalabrutinib)。