Shire 罕见水肿药物进入 FDA 优先评审流程

2018-02-26 16:10 来源:丁香园 作者:flixchim
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据 pharmatimes 于 2018 年 2 月 23 日报道,美国监管机构正在对 Shire 的药物 lanadelumab(SHP643)进行加速评审,该药物用于预防 12 岁及以上患有遗传性血管性水肿(HAE)的患者。HAE 是一种罕见的遗传疾病,会导致身体虚弱,疼痛,有时会危及生命。

Shire 对 lanadelumab 提交的申请有四项临床试验数据的支持。lanadelumab 是一种特异性结合和抑制血浆激肽释放酶的完全人单克隆抗体。

关键的 3 期 HELP 研究的数据显示,每两周皮下注射 300 mg lanadelumab 可使 HAE 发作的平均发生率降低 87%。

此外,需要进一步确定性研究的探索性终点显示,在试验的稳定期(第 70-182 天),10 位患者中有 8 位没有出现水肿,未发作率达到了 91%。在这项研究中,没有报告与治疗有关的严重不良事件或死亡。试验观察到的最常见副作用是注射部位疼痛(安慰剂组为 29.3%,lanadelumab 组为 42.9%)。

「HAE 群体的医生和患者都很兴奋地看到 lanadelumab 正在加速 FDA 评审进程,因为真正有可能出现一种新的方法来预防 HAE 发作,」马萨诸塞州波士顿麻省总医院的临床试验调查员 Banerji 表示。

美国食品和药物管理局已经批准了该申请的优先审查资格,表明该药具有为患者提供显着治疗获益的潜力。因此,监管机构的评审流程应从正常的 12 个月加速至 8 个月内完成,这意味着批准决定应在 8 月 26 日前作出。

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编辑: 冯志华

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