PharmaTimes 于 4 月 9 日报道，诺华正以 87 亿美元的交易收购美国基因疗法公司 AveXis。诺华已同意按每股 218 美元的价格收购 AveXis，而几天前，诺华刚刚以 130 亿美元的价格出售了其与葛兰素史克合资的消费者健康业务的股份。这家瑞士制药巨头预计此举会扩大其在基因疗法领域的地位，支持其成为神经退行性疾病领域领导者及加强其在灾难性儿科神经病学领域地位的雄心。
AveXis 的主要候选产品 AVXS-101 有可能成为有史以来首个用于脊髓性肌萎缩症（SMA）的一次性基因替代疗法。AVXS-101 用于脊髓性肌萎缩症治疗已被美国 FDA 授予孤儿药资格，其用于 1 型脊髓性肌萎缩症被授予突破性疗法资格，1 型脊髓性肌萎缩症是婴儿死亡的第一大遗传因素。
AveXis 预计今年下半年向 FDA 提交 AVXS-101 的生物制剂许可申请，其有望 2019 年获批并投放市场。诺华新任首席执行官 Narasimhan 称：「我们认为，AVXS-101 可能会为儿童及遭受这种灾难性疾病影响的家庭创造一生的可能性。此次收购也将加速推进我们寻找高效新型疗法的战略，扩大我们在神经科学领域的领先。除了我们用于癌症的 CAR-T 平台之外，我们将从 AveXis 再次获得一个基因疗法平台，从而可以推进各个领域不断增加的基因疗法。」
这笔交易获得了两家公司董事会的一致批准，预计该交易今年中期将完成交割。今年初，诺华在一笔 1.7 亿美元的交易中收购了 Spark Therapeutic 的一种基因疗法，该疗法用于 Leber 先天性黑蒙或色素性视网膜炎（双等位 RPE65 基因突变导致）引起的失明。
