美国 FDA 网站 4 月 17 日消息，FDA 今天批准 Ultragenyx 制药公司旗下 Crysvita（burosumab-twza），这是获批用于治疗 X 连锁低磷酸盐血症（XLH）成人及 1 岁以上（含 1 岁）儿童患者的首款药物，X 连锁低磷酸盐血症是一种罕见的遗传性佝偻病。XLH 可导致血液中磷水平降低。这种病在儿童及青少年中可影响骨生长发育，患者会终生伴有骨盐沉积问题。
FDA 药物评价与研究中心药物评价 III 办公室主任、医学博士 Beitz 称：「X 连锁低磷酸盐血症不同于其它形式的佝偻病，因为维生素 D 疗法对这种病没有效果。这是 FDA 批准用于治疗 XLH 的首款药物，这对于患有这种严重疾病的病人来说，这是一次真正的突破。」
XLH 是一种严重疾病，其在美国影响大约 3000 名儿童和 1.2 万名成人。大多数患有 XLH 的儿童会经历腿弯曲、身材矮小、骨痛及严重牙痛。一些患有 XLH 的成人会经历持续的不适或并发症，如关节痛、运动性受影响、牙脓肿及听力丧失。
Crysvita 的安全性和有效性基于四项临床试验。在安慰剂对照研究中，94% 每月接受一次 Crysvita 治疗的成人患者能够达到正常的磷水平，相比之下，安慰剂组患者这一比例为 8%。在儿童患者中，94%-100% 每两周接受一次 Crysvita 治疗的患者可以达到正常的磷水平。在儿童及成人中，Crysvita 治疗与 XLH 的 X 射线结果改善相关。与自然历史队列相比较的结果同样支持 Crysvita 的有效性。
以 Crysvita 治疗的成人患者中，最常见的不良反应是背痛、头痛、不宁腿综合征、维生素 D 水平降低、眩晕及便秘。儿童用药患者最常见的不良反应是头痛、注射部位反应、呕吐、维生素 D 水平降低及发烧。
Crysvita 被授予了突破性疗法资格，根据这一资格，FDA 在有效的药物开发方面将提供集中指导，并加审评与现有药物相比，临床证据表明在治疗严重疾病方面可能有实质性改善的药物。Crysvita 也获得了孤儿药资格，这一资格可提供激励措施，以帮助和鼓励用于罕见病药物的开发。
该药物的申请者正收到一张罕见儿科疾病优先审评券，这一优惠政策旨在鼓励用于预防和治疗儿科疾病的新药与生物制剂的开发。一张优先审评券在以后可为一种不同产品的上市申请获得一次优先审评。这是自 FDA 实施该计划以来发放的第 14 张罕见儿科疾病优先审评券。
