FDA 扩展批准芬戈莫德用于多发性硬化症儿科患者

2018-05-15 02:25 来源:丁香园 作者:付义成
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美国 FDA 官网 5 月 11 日报道,FDA 今天批准诺华芬戈莫德用于治疗复发性多发性硬化症,适用于 10 岁及以上年龄的儿童与青少年患者。这是 FDA 首次批准一款药物用于儿科多发性硬化症患者。

FDA 药物评价与研究中心神经病学产品部门主任 Dunn 博士称:「这是我们第一次拥有一款可以专门用于多发性硬化症儿童及青少年患者的药物。多发性硬化症可对儿童的生活造成深远的影响。这次批准在多发性硬化症儿科患者治疗方面代表了一次重要而需要的进展。」芬戈莫德于 2010 年首次获批用于治疗复发性多发性硬化症成年患者。

多发性硬化症是一种慢性的、炎症性自体中枢神经系统疾病,这种疾病会破坏大脑与人体其它部位之间的交流。它是青少年神经疾病最常见因素,其在女性中的发病率高于男性。对于大多数多发性硬化症患者来说,功能恶化发作及新症状的出现(复发期)最初会跟随着一个恢复期。随着时间的推移,恢复期可能变得不完整,这导致功能渐进性下降,残疾程度增加。

多数多发性硬化症患者会在 20 岁-40 岁之间经历其第一次症状,如视力问题或肌无力。2%-5% 的多发性硬化症患者在 18 岁之前就会出现症状,据估计,美国有 8000-10000 名儿童及青少年患有多发性硬化症。

评价芬戈莫德治疗多发性硬化症儿科患者的临床试验有 214 名受试者,年龄从 10 岁到 17 岁不等,该试验对芬戈莫德与另一款多发性硬化症药物干扰素β-1a 进行对比。研究中 86% 接受芬戈莫德治疗的患者在治疗 24 个月后疾病仍未复发,相比之下,接受干扰素β-1a 治疗的患者有 46% 的人疾病未复发。

芬戈莫德用于儿科试验受试者的副作用与用于成人时类似。最常见的副作用是头痛、肝酶升高、腹泻、咳嗽、流感、窦炎、背痛、腹部疼痛及肢痛。

芬戈莫德必须伴随用药指南一起分发,该用药指南描述了有关芬戈莫德使用及风险信息。严重风险包括减慢心率,特别是首剂量之后。芬戈莫德可能会增加严重感染风险。治疗期间应监测患者的感染情况,这种监测应持续到中止治疗后两个月。一种罕见的、通常导致死亡或严重残疾的脑部感染,即进行性多灶性脑白质病在芬戈莫德治疗患者中有过报道。进行性多灶性脑白质病通常会引起视力问题。

芬戈莫德可能会增加大脑中血管肿胀及变窄的风险(后部可逆性脑病综合征)。其它严重副作用包括呼吸问题、肝损伤、血压增加及皮肤癌。芬戈莫德可对发育中的胎儿造成伤害,应告知育龄女性该药物对胎儿的潜在风险,需采取有效的避孕措施。芬戈莫德用于该适应证的上市申请获得了 FDA 优先审评资格与突破性疗法资格。

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编辑: 冯志华

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