Bluebird 脑性肾上腺脑白质营养不良基因疗法获突破性疗法资格

2018-06-05 17:55 来源:丁香园 作者:付义成
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PMLiVE 日前报道,Bluebird 生物旗下 Lenti-D 基因疗法用于脑性肾上腺脑白质营养不良(CALD)被 FDA 授予突破性疗法资格,CALD 是一种罕见的神经系统疾病,其主要影响年轻男性。该新的资格可以让 Lenti-D 获得 FDA 的加快审评,缩短上市的时间,在此之前,2/3 期试验令人印象深刻的数据显示,该疗法可以使患有这种高度进展并危及生命疾病的男孩保持两年多的疾病稳定。

去年,17 名 STARBEAM 研究患者的数据刊登在《新英格兰医学期刊》上,数据显示 Lenti-D(elivaldogene tavalentivec)使 15 名患者的疾病得到稳定,1 名患者因该疾病死亡,另有 1 名患者在治疗后疾病仍出现恶化。CALD 也称 Lorenzo’s Oil 病,该疾病由负责思考与肌肉控制神经的四周髓鞘渐近性毁坏引起,这可导致疾病持续恶化,通常在疾病确诊几年内,患者会处于植物人状态或死亡。多数患者在 10 岁前死亡。

Lenti-D 旨在用一种功能性基因替代 CALD 患者发生突变的一种基因,从而阻断髓鞘被毁坏。一种病毒载体用来将新的序列插入到从患者身上采集到的造血干细胞中,然后这些干细胞被输注回体内,它们有可能发展成多种细胞类型,产生 CALD 所缺乏的 ALD 蛋白的功能。

Bluebird 的基因疗法可能让 CALD 患者摆脱干细胞移植的需求。干细胞移植是目前用于该疾病的唯一治疗方案,但在为患者准备手术前进行的大剂量化疗有显著的风险,并存在其它潜在的并发症风险,如移植物抗宿主病,这是移植细胞将受体细胞识别为外来物并对其攻击的一种并发症。STARBEAM 试验招募的受试者为没有匹配捐献者的患者,特别是干细胞移植后不太可能有好的结局的患者。

Bluebird 首席医疗官 Davidson 表示:「Lenti-D 的发现受到了一种启发,即能否开发一种一次性基因疗法用于遭受这种潜在致命性肾上腺脑白质营养不良男孩。」这次的突破性疗法资格「让我们朝着实现这一使命,为遭受这种灾难性疾病的患者及家庭带来新的希望迈近一步,」他补充道。

Lenti-D 是 Bluebird 领先的基因疗法项目,此前该公司的镰状细胞病候选药物 LentiGlobin 由于治疗应答的变化而在 2015 年的一项临床试验中未达目标,这迫使该公司重新设计其生产工艺。期间,该公司同新基合作的 CAR-T 癌症免疫疗法项目也取得重大进展,去年 12 月份报道称其多发性骨髓瘤候选药物 bb2121 有明显的效果。

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编辑: 冯志华

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