诺华 ribociclib 获 FDA 批准用于治疗乳腺癌

2018-07-24 02:15 来源:丁香园 作者:flixchim
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2018 年 7 月 18 日美国食品和药物管理局批准了诺华的药物 Kisqali(ribociclib)与芳香酶抑制剂作为初始内分泌疗法联合用于治疗患有激素受体(HR)阳性,人类表皮生长因子受体 2(HER2)阴性转移性乳腺癌的绝经期或绝经前后的妇女患者。

另外,FDA 还批准 Kisqali 与氟维司群作为初始内分泌疗法或内分泌治疗后疗法联合用于治疗患有 HR 阳性,HER2 阴性晚期或转移性乳腺癌的绝经后妇女以控制疾病进展。

FDA 在今年初推出了两个新试点项目,诺华的药物成为第一个通过的产品。这两个试点项目的目的是使癌症药物的开发和审查更加有效,同时 FDA 改进标准使评估疗效和安全性更严格。通过这种实时审查,FDA 能够在试验结果出现后立即开始评估临床数据,随时准备在新适应证正式申请提交时进行批准。

第一项试点计划被称为实时肿瘤评审(Real-Time Oncology Review),FDA 在临床试验结果可用且数据库被锁定之前,在正式信息提交之前,能够对早期的大部分数据进行审查,从而更早地开始对数据进行分析,并向制药商提供有关如何最有效地分析数据以回答关键监管问题的反馈。

这项试点计划侧重于提前提交与评估产品安全性和有效性最相关的数据。然后,当制药商向 FDA 提交申请时,审核小组已经熟悉数据,并且能够更好地进行更为有效,及时和彻底的审核。

第二项计划是一个新的评估援助模块,申请人可以用其模板来组织其提交的内容,以方便 FDA 审查申请。通过使用结构化模板,FDA 能够将其评估分层到制药商提交的同一文件中,这个申请可作为包含 FDA 审查的文档。这个自愿提交表格提供了更简化的方法来审查数据和说明 FDA 的分析,使药物审查员关注主要的利益风险和标签问题,而非行政问题。

FDA 局长 Gottlieb 对此表示,「通过这项批准,我们已经证明了正在试用审查癌症药物的新计划的一些好处,包括提高监管效率,加强评估提交给我们的数据的过程。这表明,通过优化的政策方法,我们可以在提高效率的同时提高流程的严谨性。」

「这些新计划目的在于减少一些可能增加审查过程的行政时间和行政成本,包括 FDA 的人员配置负担。例如在正式文件提交前,通过分析流程早期的数据,以及在结构化模板中评估,我们可以更容易地在申请缺少关键分析或可能延迟审核的信息出现时及时识别。」

Gottlieb 补充道,「经过今天的批准,FDA 使用这些新方法使得审核小组在实际提交申请之前开始分析数据,并帮助指导制药商对顶线数据进行分析以梳理最相关的数据信息。这使次的批准在提交日期 6 月 28 日后不到一个月,并且比目标日期提前了几个月。」

这些新流程对患者有益,对医疗保健提供者有益,对产品开发人员有益,对 FDA 也有益处,我们的员工将有更多时间与产品开发人员互动,并专注于药物审查的关键方面。我们可以提高效率并巩固我们的审查黄金标准。「

目前,这两个试点项目正在用于已经批准的抗癌药物的补充申请,将来可以扩展到全新药物和生物制剂。

Kisqali 于 2017 年 3 月首次被批准与芳香酶抑制剂联合用于治疗癌症晚期或已扩散至身体其他部位的 HR 阳性,HER2 阴性乳腺癌的绝经后妇女。FDA 为该药物授予了优先审查和突破性治疗认证。

「这次批准为乳腺癌患者增加了一种新的治疗选择,」FDA 药物评估和研究中心 FDA 肿瘤中心主任和血液学和肿瘤学产品代理主任 Pazdur 博士表示,「我们致力于继续为患者提供更多治疗选择。」

乳腺癌是美国最常见的癌症形式。美国国立卫生研究院的国家癌症研究所估计,今年将有大约 266120 名女性被诊断患有乳腺癌,其中 40920 名将死于该疾病。大约 72% 的乳腺癌患者具有 HR 阳性和 HER2 阴性的肿瘤。

有 495 名患者参与的临床试验中,包括 Kisqali 和芳香酶抑制剂组,以及安慰剂和芳香酶抑制剂组,这项试验证实了 Kisqali 与芳香酶抑制剂联合治疗前围绝经期妇女的疗效。

该研究中的所有绝经前或围绝经期患者均接受了戈舍瑞林进行卵巢抑制。该试验测量了无进展生存期(PFS),通常是在治疗开始后癌症基本不生长并且患者存活的时间段。与安慰剂组(中位 PFS 为 13.8 个月)的患者相比,Kisqali 组(中位 PFS 为 27.5 个月)的患者 PFS 更长。

Kisqali 联合氟维司群治疗晚期或转移性乳腺癌的疗效在一项临床试验中得到证实,该试验包括 726 名受试者,接受 Kisqali 和氟维司群,或安慰剂和氟维司群。该试验同样测量 PFS,与安慰剂组的患者(中位 PFS 为 12.8 个月)相比,Kisqali 组患者(中位 PFS 为 20.5 个月)PFS 更长。

Kisqali 常见的副作用包括感染,白细胞计数异常低(中性粒细胞减少症),血液中白细胞数量减少(白细胞减少),头痛,咳嗽,恶心,疲劳,腹泻,呕吐,便秘,脱发和皮疹。警告包括心脏问题的风险 QT 延长,可导致心跳异常,可能导致死亡,严重肝脏问题,白细胞计数低,可能导致严重的感染和胎儿受伤。

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编辑: 冯志华

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