据 pmlive 于 2018 年 9 月 20 日报道，强生公司已在美国申请批准新的靶向膀胱癌药物，选择性成纤维细胞生长因子受体抑制剂 erdafitinib，预计明年可能获得批准。
erdafitinib 是一种每日一次用药的口服制剂，设计作为二线疗法用于治疗存在特定 FGFR 突变，且化疗后肿瘤仍恶化的局部晚期或转移性尿路上皮癌（UC）。通常有大约五分之一的 UC 患者出现 FGFR 突变。
erdafitinib（JNJ-42756493）在今年初获得 FDA 授予的突破性认证（BTD），因此得益于监管机构的快速审查，预计在 2019 年上半年可能获得批准。本次批准基于强生在今年美国临床肿瘤学会（ASCO）会议上公布的 2 期试验（BLC2001）数据。
BLC2001 这项研究被列为最佳展示研究之一，主要原因是尽管近年来出现了使用检查点抑制剂的免疫疗法，并且已经改变了一些膀胱癌患者的未来，但还是有多数患者群体应用这种类型的疗法而没有缓解。
这项研究有 99 名患者参与，结果显示 erdafitinib 的总缓解率为 40%，完全缓解率为 3%，部分缓解率为 37%，中位无进展生存期为 5.5 个月，中位总生存期为 13.8 个月。
强生全球主管 Mammen 上周在投资者会议上表示，erdafitinib 的第一个适应证「将是一个范围小但却很重要的适应证」，该公司的计划是「将适应证范围扩展到多个实体肿瘤类型，其增长取决于 FGF 受体的突变和易位，「包括胆管癌（胆管癌）。
强生产品近期的主要竞争对手可能是 Incyte 的口服 FGFR 抑制剂 pemigatinib，该候选药物正在进行膀胱癌和骨髓/淋巴癌的 2 期试验，并准备开始胆管癌的 3 期试验。中期研究的数据预计在明年公布，Incyte 表示希望从胆汁癌适应证切入市场。
其他活跃于这一领域的候选产品还包括阿斯利康和 AZD4547，该公司正在进行其药物用于膀胱癌的 1b 期试验，另外还有两个用于乳腺癌以及胃食管肿瘤的中期试验。
目前市场上已有针对非选择性靶向 FGFR 的癌症药物，但其他途径的活性会影响其耐受性并限制其使用范围。
