据 Pmlive 于 2018 年 10 月 8 日报道，诺华公司已经向美国和欧洲的监管机构提交其多发性硬化症（MS）新药 siponimod 的评审申请，预计在明年获得批准意见。
Siponimod（BAF312）是诺华公司已有 MS 疗法 Gilenya（芬戈莫德）的后续产品，是迄今为止唯一一种能够在临床试验中证明可延缓继发进展型 MS（SPMS）的药物。
SPMS 是一种难以治疗的突变型退行性疾病，虽然这比复发缓解型 MS 更为罕见（占所有患者群体的 80%），但却使人更加虚弱，可能导致残疾，长期且不可逆转的恶化，并伴随认知能力的下降。大约四分之一的 RRMS 患者在初次诊断后的 10 年内开始进展为 SPMS。
对 SPMS 的有效疗法需求迫切，并且分析师预测，如果 siponimod 可以通过监管部门的评审，很可能带来重磅销售额。
诺华在今年美国神经病学学会（AAN）会议上报告的 EXPAND 研究结果显示，与 3 个月安慰剂相比，siponimod 应用于 SPMS 可使进展为残疾的风险降低 14% 至 20%，治疗 6 个月后扩大到 29% 至 33%。在该临床研究中，siponimod 似乎对患者的认知恢复具有有意义的益处。
诺华希望尽快向患者提供这种新的口服制剂。因此 siponimod 申请并通过优先审查加速了批准进程，预计 FDA 将在明年 3 月给予批准决定。欧洲监管机构预计将在 2019 年底之前作出决定。
Siponimod 是一种口服制剂，能够与 T 细胞上的两个鞘氨醇-1-磷酸受体结合，防止它们转移出淋巴结并进入大脑和脊髓，从而阻止对围绕神经细胞的保护性髓鞘造成损害。
Siponimod 的竞争产品是年销售达 30 亿美元年的 Gilenya，二者具有相同的机制。Gilenya 被批准用于治疗 RRMS，但在 SPMS 试验中没有达到终点。由于 MS 市场竞争激烈，Gilenya 也开始看到销售瓶颈，并且明年将开始失去专利保护，因此这让诺华看到了 siponimod 的机遇。
Siponimod 有机会进入竞争对手没有完全占据的利基市场。另一个竞争对手是罗氏的新药 Ocrevus（ocrelizumab），这是一种人源化单克隆抗体，可选择性靶向 CD20 阳性 B 细胞，已被批准用于复发型 MS 和原发进展型 MS，后者是另一种 MS 疾病类型且在 Ocrevus 前没有批准疗法。
然而，Ocrevus 的适应证也涵盖复发型 SPMS 患者，因此与 siponimod 之间存在相同的竞争。罗氏的药物起步迅速，去年销售额已经接近 10 亿美元，这些主要来自美国。此外，另一个潜在的竞争对手是 Celgene 的药物 ozanimod，也涉及 SPMS 适应证，但去年该药物未通过 FDA 评审。
