据 Pmlive 于 2018 年 10 月 8 日报道，蓝鸟生物公司（Bluebird Bio）于上周末宣布，欧洲药品管理局（EMA）已接受对其基因疗法 LentiGlobin 进行加速评审，意味着 EMA 可以在短短五个月内做出批准决定。
蓝鸟生物的这次申请尤其重要，因为该公司选择首先在欧洲递交申请，如果获得批准，将成为该公司首个进入市场的突破性基因疗法产品。
LentiGlobin 是一种一次性治疗方法，可以迅速治疗青少年和成人输血依赖性β地中海贫血（TDT），这些患者携带非β0/β0 基因型，由于β-珠蛋白基因突变，TDT 患者难以产生红细胞，导致严重的贫血，是罕见的遗传性血液病。
这些患者的常规护理包括终生的慢性输血方案，通常每 2-5 周给药一次，这有助于抑制疾病。然而，这些输血带来不可避免的铁过量，可导致重要器官损伤，因此 TDT 患者需要进一步的治疗方案，通常为铁螯合疗法。
TDT 患者的另一个治疗选择是骨髓移植（同种异体造血干细胞移植，即 allo-HSCT），但这有可能导致纠正性遗传缺陷。
尽管具有潜在的治愈性，allo-HSCT 与移植相关死亡或器官衰竭的风险相关，并可能导致免疫并发症。由于缺乏供体匹配，疾病并发症，以及年龄问题，许多 TDT 患者不被认为是 allo-HSCT 的最佳候选者。
LentiGlobin 已被证明可以减少输血甚至完全不需要输血。通过在体外将功能性人β-珠蛋白基因插入患者自身的造血干细胞中，然后通过输注将这些修饰的细胞移植进入患者的血液。
「患有输血依赖性β-地中海贫血的患者需要持续输血才能挽救生命，但可能导致并发症，包括因铁过量引起的器官衰竭，」蓝鸟生物首席医疗官 Davidson 表示，「LentiGlobin 的上市授权申请被接受是一个里程碑，这使我们向患者提供首个一次性基因疗法的目标迈进一大步，该疗法从遗传水平上解决了 TDT 的潜在原因。」
LentiGlobin 体现了 TDT 患者的希望，数据显示参与 1 期及 2 期阶段 Northstar 研究的 8 名患者中有 7 名不再需要输血且能够产生正常水平的血红蛋白。
蓝鸟生物技术公司还对参与 TDT 和镰状细胞病临床试验的患者进行了长期安全性和有效性随访研究（LTF-303），镰状细胞病是蓝鸟公司对其基因疗法寄予希望的另一个领域。
LentiGlobin 已经成为 EMA 自适应途径试点计划的一部分，该计划旨在改善患者及时获得新药的途径。同时，FDA 已授予 LentiGlobin 作为 TDT 疗法的孤儿药和突破性疗法认证。
生物技术公司 Celgene 和 Acceleron 也有竞争产品进入市场，其疗法 luspatercept 是领先的红细胞成熟剂，可以调节晚期红细胞发育，但这不会产生与蓝鸟的基因疗法相同的潜在治疗效果。
