欧盟批准 Vertex 囊性纤维化药物 Symkevi

2018-11-05 13:45 来源:丁香园 作者:付义成
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PMLiVE 于 11 月 2 日报道,Vertex 制药宣布欧盟批准其新型两药复方药物 Symkevi(tezacaftor/ivacaftor),这次批准有助于该药物用于治疗更多的囊性纤维化(CF)患者。该公司在囊性纤维化领域已成功开发有 Kalydeco(ivacaftor)和复方药物 Orkambi(lumacaftor/ivacaftor),但后者只能用于 45% 的有两种拷贝 F508del 突变的患者。

这次批准的新复方药物显示对更多的患者有效,该公司表示,世界上大多数的囊性纤维化患者将适合使用它们的一种或多种药物进行治疗。Symkevi 是将 ivacaftor 与一种新的药物 texacaftor 组合在一起的复方药物,其被许可用于治疗 12 岁及以上的囊性纤维化患者,适用于囊性纤维化跨膜传导调节蛋白(CFTR)基因中有两种拷贝 F508del 突变的病人,或有一种拷贝 F508del 突变及 14 种突变(突变中 CFTR 蛋白显示残余活性)中的一种突变拷贝的病人。

Vertex 制药全球药物发展与医学事务执行副总裁兼首席医学官、医学博士 Kewalramani 表示:「对于欧洲的许多囊性纤维化患者来说,今天是一个重要的里程碑,其中包括那些目前为止还没有治疗方案用于 CFTR 蛋白缺陷导致的囊性纤维化患者。今天的上市批准,可以让我们迅速朝着治疗 90% 的囊性纤维化患者迈进。」

这款新的复方药物已获 FDA 批准,其在美国和加拿大的商品名为 Symdeko。目前这款药物在大西洋两岸的获批将大幅提升 Vertex 的销售预期,分析师预计,该公司明年的营收将跃升至 37.5 亿美元,高于今年 21.7 亿美元的预期。这款新的复方药物比 Orkambi 更有效,副作用更少,这应该有助于它在关键市场取得商业上的成功。

然而,在欧洲获得市场准入绝非易事,尤其是在英国,这里是世界上囊性纤维化患者人数最多的国家之一。因英国 NHS 的预算及 Orkambi 的报销,Vertex 在英国一直处于尴尬的境地,这种僵局意味着英国的患者仍不能获取到这款药物。

即将上市的 Symkevi 已被迫进入价格谈判,英国 NHS 提议,为 Vertex 未来 10 年在不需要获得 NICE 批准的情况下从 Orkambi、Kalydeco 和 Symkevi 获得 10 亿欧元收入提供可能性,但 Vertex 对此予以拒绝。英国 NHS 最新的提议是在德国支付 Vertex 一款药物的基础,Vertex 所有囊性纤维化药物以平均 90% 的价格折扣销售。

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编辑: 冯志华

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