美国 FDA 官网 11 月 20 日消息，FDA 今天批准 Novimmune SA 旗下 Gamifant（emapalumab-lzsg）用于治疗原发性噬红细胞性淋巴组织细胞增多症（HLH），适用于用常规 HLH 疗法难治、治疗后复发或恶化或不耐受的儿科（新生儿及以上）与成人患者。这是 FDA 首次专门为 HLH 批准一款药物。
「原发性 HLH 是一种罕见的、危及生命的疾病，其通常会影响到儿童，这次批准为这些患者填补了一项医疗需求，」医学博士 Pazdur 称，她是 FDA 肿瘤优化中心主任，也是 FDA 药物评价与研究中心血液和肿瘤产品办公室代理主任。「我们致力于继续加快治疗药物的开发和审评，为罕见病患者提供有意义的治疗方案。」
HLH 是身体免疫细胞不能正常工作的一种病症。患有这种疾病后，细胞变得过度活跃，其释放分子，导致炎症。免疫细胞开始损害人体器官，包括肝脏、大脑和骨髓。这种疾病可以遗传，被称为原发性或「家族性」HLH。其病因也可能有非遗传因素。罹患原发性 HLH 的患者通常在出生后几个月或几年出现症状。症状可能包括发烧、肝脏或脾脏肿大及血细胞减少。
Gamifant 的有效性在一项有 27 例疑似或确诊为患有原发性 HLH 的儿科患者参与的临床研究中得到研究，这些患者在常规 HLH 治疗中要么疾病复发，要么疾病出现恶化，或者对常规治疗不耐受。试验中患者的平均年龄为 1 岁。研究表明，63% 的患者出现了缓解，70% 的患者能够进行干细胞移植。
临床试验中，服用 Gamifant 的患者报告的常见副作用包括感染、高血压、输血相关反应、低钾和发烧。服用 Gamifant 的患者不应接种任何活疫苗，应进行潜伏性结核病检测。患者在接受 Gamifant 治疗时，应密切监测并及时治疗感染。
FDA 授予了该药物上市申请优先审评资格和突破疗法资格。Gamifant 也获得了孤儿药资格，这为帮助和鼓励开发治疗罕见疾病的药物提供了激励。
