据路透社于 2018 年 11 月 23 日报道,诺华公司的抗失明基因疗法 Luxturna 获得欧盟批准后,其价格制定即将遇到挑战,该疗法在美国因定价 85 万美元被指过于昂贵。
Luxturna 由 Spark Therapeutics 公司开发并在美国销售,诺华公司收购该产品后有权在其他地方销售。该疗法可一次性治疗一种罕见的遗传性疾病,这种疾病导致约 20% 的人失明。
「欧盟批准一次性基因疗法 Luxturna 标志着医学重构的里程碑,可以为患者以及他们的家庭,乃至整个社会带来真正的价值。」诺华公司药物部门负责人 Hudson 表示。
但是该疗法的高额定价已经备受关注,并且这一点可能会使其在欧洲的上市面临障碍,因为当局正在严格审查价格昂贵的药物。总部位于波士顿的临床和经济评论研究所(ICER)是一家非营利性质的美国成本效益监管机构,今年初 ICER 将 Luxturna 列入过于昂贵的范围,并提出大幅折扣的建议。
因此,随着产品获得欧盟的批准,诺华必须说服整个欧盟的政府价格监管机构,包括非成员国比如瑞士的相关机构,以顺利得出售这种药物。
其中,英国国家健康临床优化研究院(NICE)一直在反对公司要求高价的药物,包括 Vertex Pharmaceuticals 的囊性纤维化药物和 Biogen 公司 750000 美元的脊髓性肌萎缩症(SMA)药物 Spinraza。
苏黎世州银行分析师 Nawrath 表示,「如果你认同这是能够一次性治疗导致失明的病症的产品,那么似乎诺华要求的金额是可以接受的。即便如此,欧洲的价格谈判现状也不容忽视,因为制药公司越来越关注罕见疾病,而当局正试图通过压低价格来减少激励措施。」
诺华公司首席执行官 Narasimhan 正在押宝罕见疾病,以帮助这家巴塞尔的公司从一个有多种产品线的医疗集团转变为一家专业化的制药公司。除了与 Spark 公司就 Luxturna 达成协议外,Narasimhan 手中还有坚实的前瞻性基因疗法,其中包括计划 2019 年上半年批准的一次性 SMA 疗法 AVXS-101。
AVXS-101 可能比 Luxturna 更贵,因为诺华已计划该药物在医疗系统的价格在 400-500 万美元之间。这一价格也已经开始遇到抵制。