美国官网 11 月 28 日报道，FDA 今天批准安斯泰来旗下 Xospata（gilteritinib）片用于携带 FLT3 突变的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者治疗，FLT3 突变以一种 FDA 批准的检测方法检测。FDA 还为一种伴随诊断试剂进行了扩展批准，许可其伴随 Xospata 使用。LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay 由 Invivoscribe 技术公司开发，该产品在急性髓系白血病患者中用来检测 FLT3 突变。
FDA 药物评价与研究中心血液和肿瘤产品办公室代理主任兼 FDA 肿瘤优化中心主任 Pazdur 医学博士称：「大约 25% 到 30% 的 AML 患者携带 FLT3 基因突变。这些突变与一种特别具有侵袭性的疾病有关，而且复发的风险更高。Xospata 以这种基因为靶点，它是首个获准单独用于治疗携带 FLT3 突变的 AML 患者的药物，其适用于初始治疗后复发或没有响应的患者。」
AML 是一种进展迅速的癌症，它排挤骨髓和血液中的正常细胞，导致正常血细胞数量减少，需要持续的输血。据美国国家癌症研究所估计，美国今年将有约 19520 人被诊断出 AML，全年大约有 10670 名 AML 患者将死于该病。
Xospata 的有效性在 138 名复发或难治性 AML 患者参与的临床试验中得到研究，这些患者被证实携带 FLT3 突变。试验中，21% 的患者经治疗后获得完全缓解（无疾病证据，血细胞计数完全恢复）或部分血液学缓解（无疾病证据，血细胞计数部分恢复）。在 106 名开始使用 Xospata 治疗时需要输血的患者中，31% 的患者至少 56 天没有输血。
临床试验中，Xospata 常见的副作用是肌肉和关节疼痛（肌痛/关节痛）、疲劳和肝酶升高（肝转氨酶）。建议医护人员监测患者的后可逆性脑病综合征（一种以头痛、意识混乱、癫痫和视力丧失为特征的综合征）、QT 间隔时间延长（一种可能导致快速、混乱的心律状况）和胰腺炎（胰腺炎症）。在服用 Xospata 的患者中发现了罕见的分化综合征（其症状可能包括发烧、咳嗽、呼吸困难、肺或心脏周围有液体、体重迅速增加、肿胀、肾功能或肝功能障碍）。孕妇或哺乳期妇女不应服用 Xospata，因为它可能对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。
FDA 授予该药物上市申请快速通道审评和优先审评资格。Xospata 还获得了孤儿药资格，这为帮助和鼓励开发治疗罕见疾病的药物提供了奖励。
