FDA 批准 Xospata 用于治疗携带 FLT3 突变的复发或难治性 AML 患者

2018-12-05 11:05 来源:丁香园 作者:付义成
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美国官网 11 月 28 日报道,FDA 今天批准安斯泰来旗下 Xospata(gilteritinib)片用于携带 FLT3 突变的复发性或难治性急性髓系白血病(AML)成人患者治疗,FLT3 突变以一种 FDA 批准的检测方法检测。FDA 还为一种伴随诊断试剂进行了扩展批准,许可其伴随 Xospata 使用。LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay 由 Invivoscribe 技术公司开发,该产品在急性髓系白血病患者中用来检测 FLT3 突变。

FDA 药物评价与研究中心血液和肿瘤产品办公室代理主任兼 FDA 肿瘤优化中心主任 Pazdur 医学博士称:「大约 25% 到 30% 的 AML 患者携带 FLT3 基因突变。这些突变与一种特别具有侵袭性的疾病有关,而且复发的风险更高。Xospata 以这种基因为靶点,它是首个获准单独用于治疗携带 FLT3 突变的 AML 患者的药物,其适用于初始治疗后复发或没有响应的患者。」

AML 是一种进展迅速的癌症,它排挤骨髓和血液中的正常细胞,导致正常血细胞数量减少,需要持续的输血。据美国国家癌症研究所估计,美国今年将有约 19520 人被诊断出 AML,全年大约有 10670 名 AML 患者将死于该病。

Xospata 的有效性在 138 名复发或难治性 AML 患者参与的临床试验中得到研究,这些患者被证实携带 FLT3 突变。试验中,21% 的患者经治疗后获得完全缓解(无疾病证据,血细胞计数完全恢复)或部分血液学缓解(无疾病证据,血细胞计数部分恢复)。在 106 名开始使用 Xospata 治疗时需要输血的患者中,31% 的患者至少 56 天没有输血。

临床试验中,Xospata 常见的副作用是肌肉和关节疼痛(肌痛/关节痛)、疲劳和肝酶升高(肝转氨酶)。建议医护人员监测患者的后可逆性脑病综合征(一种以头痛、意识混乱、癫痫和视力丧失为特征的综合征)、QT 间隔时间延长(一种可能导致快速、混乱的心律状况)和胰腺炎(胰腺炎症)。在服用 Xospata 的患者中发现了罕见的分化综合征(其症状可能包括发烧、咳嗽、呼吸困难、肺或心脏周围有液体、体重迅速增加、肿胀、肾功能或肝功能障碍)。孕妇或哺乳期妇女不应服用 Xospata,因为它可能对发育中的胎儿或新生儿造成伤害。

FDA 授予该药物上市申请快速通道审评和优先审评资格。Xospata 还获得了孤儿药资格,这为帮助和鼓励开发治疗罕见疾病的药物提供了奖励。

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编辑: 冯志华

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