美国 FDA 网站 12 月 21 日消息，FDA 今天批准亚力兄制药旗下 Ultomiris（ravulizumab）注射液用于治疗成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH），这是一种罕见的危及生命的血液疾病。
「Ultomiris 的批准将改变阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者的治疗方式，」医学博士 Pazdur 称，他是 FDA 肿瘤卓越中心主任和 FDA 药物评价与研究中心血液和肿瘤产品办公室代理主任。「在获批之前，唯一获得批准的阵发性睡眠性血红蛋白尿症疗法需要每两周进行一次治疗，这对患者及其家人来说可能是一种负担。Ultomiris 采用了一种新的配方，因此患者每 8 周治疗一次即可，而且不会影响疗效。」
PNH 是一种罕见的获得性疾病，该疾病可导致红细胞破裂或破坏（溶血）。PNH 患者缺少一种蛋白质，这种蛋白质通常保护红细胞不被患者的免疫系统破坏。PNH 患者会出现突然的、反复发作的红细胞过早被破坏的情况，这可能是由身体的压力引起的，比如感染或体力消耗。在疾病发作期间，可能会出现严重贫血、深度疲劳、呼吸急促、间歇性黑尿发作、肾病或复发性疼痛症状。PNH 可以在任何年龄发生，尽管它最常在成年早期被诊断出来。
Ultomiris 是一种可防止溶血的长效补体抑制剂。Ultomiris 的有效性基于一项研究，该研究的受试者为 246 名既往未接受过 PNH 治疗的患者，这些患者被随机分为 Ultomiris 组和 eculizumab（依库丽单抗）组，后者是目前治疗 PNH 的标准药物。试验结果表明，Ultomiris 与依库丽单抗有类似的结果（非劣效），患者没有接受输血，并且衡量病人血液中 LDH（乳酸脱氢酶，或 LDH，是糖在人体细胞内转化为能量的过程中需要的一种酶）水平正常化的溶血发生率相似。
此外，在有 195 名 PNH 患者参与的第二项临床试验中对 Ultomiris 进行了研究，这些患者在至少接受 6 个月的依库丽单抗治疗后病情变得稳定。他们被随机配给 Ultomiris 治疗或继续使用依库丽单抗治疗。基于包括溶血和避免输血在内的几种临床指标，Ultomiris 再次证明与依库丽单抗有相似（非劣效）的效果。
临床试验中患者报告的常见副作用有头痛和上呼吸道感染。建议医护人员在给有其他系统性感染的病人使用 Ultomiris 时要注意。Ultomiris 的处方信息包括一项黑框警告，提醒卫生保健专业人员和患者，该药物有危及生命的脑膜炎球菌感染和脓毒症风险。建议卫生保健提供者遵守最新的关于补充缺陷患者脑膜炎球菌疫苗接种的免疫惯例咨询委员会（ACIP）建议。患者应在第一次使用 Ultomiris 至少两周之前接种脑膜炎球菌疫苗，除非延迟治疗的风险大于发生脑膜炎球菌感染的风险。
患者和卫生保健提供者应该知道，接种疫苗可以减少但不消除脑膜炎球菌感染的风险。应监测患者脑膜炎球菌感染的早期迹象，如果怀疑感染应立即进行评估。Ultomiris 只有在通过风险评估和缓解策略（REMS）受限程序才能使用。Ultomiris 在分发时必须为患者提供用药指南，指南中描述了有关该药物使用和风险的重要信息。FDA 授予了该药物申请优先审评资格。Ultomiris 还获得了孤儿药资格，这为帮助和鼓励开发治疗罕见疾病的药物提供了激励。
