2013年度生物制药领域"四大"头条盘点

2013-12-27 10:17 来源:丁香园 作者:jeryren
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年度人物:辞职,创新,监禁,诺奖
 
10月,梯瓦制药公司(TEVA)的CEO、总裁Jeremy Levin正式下台,距离其推行大规模裁员方案仅一个月,距其在梯瓦任职仅18个月,取代他的是梯瓦CFO Eyal Desheh。2012年5月,Levin以BMS全球副总裁的身份加入梯瓦,并在短暂的任期中做了很多激烈的变革,然而股市并不看好。而2012年销售额达40亿美金的王牌产品Copaxone也面临专利到期危机,FDA将原本2015年11月的到期时间提前至2014年5月。Levin措手不及,推出了15亿美元到20亿美元的成本削减计划,其中包括5800人裁员、关闭工厂,此外还有采购和供应链的转移。
 
Craig Venter曾在2010年创造了世界上第一个人造生命:人工构建DNA基本构建块并将其移植到另一个细胞,从而形成一个细菌基因组。今年,他和在马里兰州J. Craig Venter研究所的团队建立了一个生物数字转换器,用于将生物信息转换成数字信息。"我们找到了一种方法,可以以光速移动蛋白质、病毒和单人体细胞。"他说。"我们可以数字化生物,将其数字信息以光速传送出去,并在另一端并重新配置成生物。"Venter认为这些成就能够帮助人们培育耐旱、耐病的农作物耐以及制造能够生产食物和药品的"人造"细胞和有机生命体。它也将改造我们的大脑和身体,包括大幅提升我们的智力和寿命。
 
David Blech曾因其在生物科技行业的领军地位被誉为"生物科技之王"。他亲手扶植壮大了生物科技产业,在20世纪90年代初他的个人财富约为3亿美元,1992年荣登《福布斯》全美400大富豪排行榜。但如今57岁的他却背负着约1100万美元的债务,并开始4年的铁窗生涯,他本身也沦为一个反思。
 
2013年诺贝尔生理学或医学奖被授予美国、德国3位科学家。Randy Schekman发现了囊泡传输所需的一组基因;James Rothman阐明了囊泡是如何与目标融合并传递的蛋白质机器;Thomas Südhof则揭示了信号是如何引导囊泡精确释放被运输物的。2013诺贝尔奖化学奖得主为:Martin Karplus,Michael Levitt和Arieh Warshel,以奖励他们在"发展复杂化学体系多尺度模型"方面所做的贡献。
 
科研:CRISPR系统,垃圾DNA,大数据
 
今年1月,4个研究团队报告了称为CRISPR系统的基因编辑技术。细菌用这一策略来探测并剪除外来DNA。剪除DNA的酶Cas9会在一个RNA引导序列的帮助下发现目标。现在,研究人员可以借用基因工程方法,追踪任何基因。随后,许多科研团队利用这一系统来删除、添加、激活或抑制人体、老鼠、斑马鱼、细菌、果蝇、酵母、线虫和农作物细胞中的目标基因,从而证明了这个技术的广泛适用性。未来,病人或许不需要通过服用药片来治疗疾病,而是选择使用"基因手术"CRISPR这种创新性的基因编辑技术将有害的变异剪除并植入健康的DNA来治疗疾病。现在,这套基因编辑系统已经催生了一家生物技术公司,引得众多投资人士纷纷抛出橄榄枝。
 
非编码DNA,虽然名为"Junk DNA"但实际上,很多科学家已经为这些重复序列DNA正名了,垃圾DNA不仅不再是无用的基因组序列,反而成为具有多种功能的重要序列。利用最新基因测序技术以及精细地电脑分析, ohn Rasko教授领导的研究小组,发现了特殊白细胞如何利用非编码DNA调节一组基因的活动,以决定它们性状和功能。研究结果发表在8月2日的科技期刊《细胞》上。此外,通过对小鼠的研究,研究人员发现基因组中超过4000个小的区域可能是一个被称为增强剂的非编码DNA类型。这种基因具有增强表达的作用。这些基因区域在老鼠的胚胎发育中非常活跃。这项研究详细的内容发表在10月25日的《科学》杂志上。
 
创新型大数据方法将用于建立生物学网络模型,对抗癌症、中枢神经系统和内分泌系统疾病。专注于以数据推动生物研究方法的生物制药公司Berg与西奈山伊坎医学院(Icahn School of Medicine at Mount Sinai)今天宣布,二者已在制药和诊断方面建立起研发合作关系,将利用多组学生物学和数据分析探索与癌症、中枢神经系统和内分泌疾病有关的新医学见解和潜在治疗手段。此次合作将持续五年,期间 Berg 在屡获殊荣的Interrogative Biology平台上利用西奈山伊坎医学院在大数据、先进分析和生物网络建模上的专业知识进行研究。
 
政府停摆:非休不可的"假"
 
美国政府停摆危机已经逐步波及到生物制药领域,大多数政府科学家被要求待在家里,他们的办公室和实验室也随之关闭或由一些"骨干"员工代为运营。美国各机构已经停止拨款,很多政府网站和数据库处在离线状态,政府资助的研究机构也开始关闭。
 
由于国家卫生研究院(NIH)随着美国政府关停而陷入中止,其自助的一系列生物信息学领域研究也被迫中止。位于旧金山的生物信息学公司GigaGen公司就是其中之一,GigaGen最近刚刚获得了NIH一笔120万美元的云基础生物信息学数据处理软件开发。而现在为了开展相关计划,公司被迫自己投入资金来填补这一空缺。据统计,大约有2300家小型生物技术公司陷入了像GigaGen公司这样的困境。
 
另外还包括医学、药学及生命科学从业者及研究者依赖度甚高的NCBI(美国国立生物技术信息中心)网站。停摆危机发生后,NCBI在其网站显著位置提示访问者:由于政府拨款的缺如,NCBI网站或将难以及时更新数据。提交而来的数据也将暂停处理,直到政府拨款恢复为止。
 
一些研究机构是幸运的。美国马里兰州银泉市FDA收到了来自医药企业的大量使用费。尽管FDA已经使45%的员工处于休假状态,并将削减食品安全项目,但这笔费用无疑将保证其药品审查通道开放,虽然运营速度会慢于往常。
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