在一项关键临床试验达终点之后，诺华基底细胞癌(BCC)治疗药物Sonidegib (LDE225)在获得上市许可的道路上又迈近了一大步。
诺华称，这款口服药物在2期临床研究中，能使局部晚期或转移性BCC患者在开始治疗的6个月内获得临床明显缓解。该公司尚未透露临床研究的全部结果，称在未来的一个科学会议上会公布结果。
虽然黑色素瘤型皮肤癌患者可以看到研发线上涌现出一系列新的治疗药物，如百时美施贵宝的伊匹单抗、第一三共/罗氏的威罗菲尼和葛兰素史克的Mekinist (trametinib)及Tafinlar (dabrafenib)已经可以使用，并能改善生存率，但BCC患者却一直没有那么幸运。
黑色素瘤通常被认为更具危险性，但BCC是最常见的皮肤癌，占所有非黑色瘤病例的80%，这种疾病如果到达晚期，它能够对外形极其损毁并危及生命。此外，BCC的发生率每年上升大约10%。
“对于晚期基底细胞癌患者来说，目前的治疗选择非常有限，”诺华肿瘤主管Alessandro Riva说道。“这些结果证明LDE225能为患者人群提供一种治疗选择可能性。”Sonidegib是Smoothened (SMO)的药物靶点抑制剂，SMO是Hedgehog信号传导通路的一部分。
罗氏旗下的Erivedge (vismodegib)也以这条信号传导通路为靶点，Erivedge于2012年在美国及2013年在欧洲获批用于治疗BCC。Erivedge去年销售额飙升逾160%，达到7500万瑞士法郎（8400万美元），如果这款药物能获批其它适应症，它将取得5亿多美元的年销售峰值。
LDE225目前正在进行多种病症的临床试验开发，包括骨髓纤维化、白血病及实体瘤，如胰腺癌、乳腺癌和非小细胞肺癌，另外这款药物与酪氨酸激酶抑制剂如诺华旗下慢性髓性白血病治疗药物尼洛替尼(Nilotinib)的合并用药研究也在进行中。
