欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）撤销之前的决定，支持批准PTC Therapeutics杜氏肌营养不良(DMD)治疗药物Translarna (Ataluren)。PTC董事长Stuart W. Peltz评论称，这次推荐对DMD患者来说“是一个重要的里程碑，” 该公司指出，这款药物是用于这种潜在疾病因素的首款治疗药物。
今年1月份，CHMP对有条件批准Translarna发布了一项否定的意见，PTC申请对该决定予以重新审查。EMA指出，在重新审查过程中，CHMP认为“Translarna有一些有效证据，这款药物的作用机制是可信的。”CHMP还表示从DMD的严重性及该疾病患者未满足的医疗需求考虑，PTC药物的收益已超过其风险。
CHMP推荐这款药物用于5岁及以上能走动患者DMD的治疗，这次推荐基于一项由174名患者参与的IIb临床试验。根据PTC的信息，研究结果显示，Translarna治疗患者与安慰剂组患者相比，在48周治疗后，患者在6分钟行走距离(6MWD)检测中平均能多走31.3米。此外，试验证明，基于6MWD 恶化10%所用时间的分析，Translarna用药患者行走能力下降较慢。
Peltz评论称，“如之前所披露，我们预期2014年中期招募完全球3期ACT DMD研究的所有受试者。”这位董事长指出，“这项试验的结果对于这款药物在欧盟及美国获得完全批准是至关重要的。”
正在开发DMD治疗药物的其它公司有Sarepta Therapeutics，该公司上个月宣布今年底会向FDA提交其外显子跳跃候选药物Eteplirsen的上市许可申请。
