去年Receptos成为了最成功的IPO生物技术公司之一,其正在中期研究的多发性硬化症(MS)口服药物将成为市场上炙手可热的新产品。6月10日早上,由于研究者获得了II期临床试验非常有前景的数据,这家生物技术公司股价增长最高35%,投资者为之兴奋不已。
该试验招募了258例复发性MS患者。药物组的患者采用了两种剂量,脑部测试发现他们的脑部病变减少了86%,与安慰剂相比有显著统计学差异。至少有一位分析师很快就把它称作比Gilenya更优秀的药物,而Gilenya是目前市场上该领域的领导品牌。
路透社援引一位瑞士信贷分析师的话称,“(该药物)与Gilenya相比还是有区别的,在不断增长的口服MS药物市场上,RCP1063将成为一款明显药物。”
Receptos的目标是向已快速过渡到口服药物的MS市场上投入一个重磅炸弹。诺华的每日一次的Gilenya最近在欧洲获得批准扩大销售范围,而Biogen Idec公司的每日两次的Tecfidera又给市场带来一场风暴。同时赛诺菲引进Aubagio,限制了市场吸引力,试图以品牌名Lemtrada获得FDA批准,而该药曾被FDA拒绝过。
RPC1063现在正在进行III期临床试验,它是一种鞘氨醇1-磷酸受体(S1P1R)小分子,同时也作为炎性肠道疾病药物进行临床试验。该研究并未提供关于复发率的明确数据,而疾病复发率是这一领域的主要目标。但研究人员称,他们跟踪到一个有利的“趋势”。
在安全性方面,研究人员都细心跟踪其对QT间期(人体带电心跳的模式)的影响,但他们表示,这项试验只证明患者心跳会略有降低。
“II期试验的阳性结果有部分让人惊喜,它们超出了我们对RPC1063分化理论的预期,”位于圣地亚哥的Receptos首席执行官Hasnain声称。
“根据我们对II期数据的分析,我们认为,RPC1063有机会成为最好的S1P受体调节剂。目前III期试验计划现正进行得如火如荼,项目定位为治疗复发型多发性硬化症最先进的S1P受体调节剂。此外,我们相信RPC1063可能有希望用于其他领域,我们继续期待临床试验的结果,2014年第四季度将进行RPC1063治疗溃疡性结肠炎的II期临床试验。”