Alexion制药6月17日宣布，FDA指定其Soliris（依库珠单抗）为孤儿药，该药用于治疗重症肌无力（MG）。一月该药物已获得一个类似的认定，用于预防肾移植患者的肾功能衰竭。
该公司全球研发负责人Mackay表示：“补体活化末端途径被认为在重症肌无力的病理生理过程中发挥着举足轻重的作用，Soliris可以特异地抑制这一途径，因此我们认为Soliris有潜力帮助患有这种破坏性的罕见疾病患者。”该制药商表示，目前正在招募人员参与安慰剂组及Soliris组治疗难治性全身型MG的试验。
该公司指出，目前世界上还没有任何国家批准Soliris用于MG治疗。该药物已获准在美国、欧盟、日本等国家治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿。根据药物的疗效，后来美国FDA和欧洲监管机构以及日本和其他国家又拓宽该药物的批准用于非典型溶血尿毒综合征的治疗。
此前Alexion公司指出，Soliris第一季度销售额攀升了67%，去年同期为5.67亿美元。
