7月17日，美国FDA批准Ruconest用于成人及青少年遗传性血管性水肿(HAE)患者急性发作治疗，这款药物是首款重组C1酯酶抑制剂。
遗传性血管性水肿是由一种叫做C1酯酶抑制剂的血浆蛋白数量不足引起，在美国这种疾病影响大约6000至1万名患者。患有HAE的人可迅速发生快速的手、脚、四肢、脸、肠道或呼吸道肿胀。这些肿胀的急性发作可自然而然发生，或通过压力、手术或感染诱发产生。呼吸道肿胀在不及时治疗的情况下可能会是致命的。
“遗传性血管性水肿是一种罕见并潜在危及生命的疾病，”FDA生物制品评价与研究中心主任、医学博士Midthun表示称。“今天的批准为这些患者提供了一种重要的治疗选择。”Ruconest是从转基因兔子的奶中纯化的一种人重组C1酯酶抑制剂。Ruconest旨在恢复患者血浆中功能性C1酯酶抑制剂的水平，从而治疗这种肿胀的急性发作。
Ruconest的安全性及有效性在一项多中心对照临床试验中得到评价。44名成年及青少年急性发作患者用Ruconest进行了治疗。Ruconest治疗患者最常见的副作用有头痛、恶心和腹泻。
Ruconest用于急性发作获得FDA孤儿药资格，因为这款药物旨在用于一种罕见疾病或病症治疗。Ruconest由荷兰莱顿市的Pharming Group NV生产，这款药物在美国将由Santarus公司分销，这家公司是北卡罗来纳州罗利Salix制药的一家全资子公司。
