据三位知情人士称，美国FDA可能批准默沙东备受关注的免疫肿瘤药物Pembrolizumab，作为一款黑色素瘤治疗药物如果能在这个时候获得批准，与10月底的期限相比将大大提前。
如果获得FDA批准，这款药物将成为一类有前景的、旨在通过阻断程序性死亡受体(PD-1)或相关配体PD-L1来帮助人体自身免疫系统抵御癌症的新类型药物中的首款药物，PD-1或PD-L1被肿瘤用来逃避抗击疾病的细胞。
包括百时美施贵宝、罗氏及阿斯利康在内的公司正在竞相开发用于各种癌症的类似治疗药物。一些分析师预测，该新类型药物到2025年可能会产生逾300亿美元的年销售额。
FDA将在10月28日前决定是否批准默沙东的上市申请，但有消息称FDA可能会在未来几周内批准Pembrolizumab。知情人士要求不具名，因为他们未授权讨论FDA的计划，他们也承认不能保证这款药物会提前获得批准。FDA的一位发言人表示，该机构不会对这款药物的申请情况予以讨论。
默沙东正打算成为第一家为伊匹单抗治疗无效皮肤癌患者带来PD-1药物的公司，伊匹单抗是百时美施贵宝的免疫治疗药物，该药物以免疫系统的不同部位为靶点。研究显示，Pembrolizumab能缩小大约三分之一晚期黑色素瘤患者的肿瘤，这一疾病在美国每年要杀死大约1万人。
“我的希望是在未来5-10年，我们将能治愈一半的黑色素瘤患者，”洛杉矶皮肤癌症研究所主任Steven O'Day博士表示称。加州大学洛杉矶分校血液肿瘤学教授Ribas博士及一位Pembrolizumab试验主要研究者表示，让这款药物上市对于目前很少有治疗选择的患者来说将是“一件大事”。
“如果这款药物获得批准，它将会产生很大的意义。大约三分之一的黑色素瘤患者将会有机会获得持久、长期的缓解，”他表示称。默沙东与其竞争对手还在研究将PD-1药物用于几种癌症治疗。肺癌每年会杀死大约16万美国人，这一适应症被认为是该新类型药物最大的销售机会。
目前大多数肿瘤治疗药物寻求直接杀死癌细胞，而免疫肿瘤药物是释放人体自身识别及毁灭癌细胞的能力，医学研究人员称这类药物可能会有更广泛的应用范围。潜在的风险是刺激免疫系统可能导致副作用，包括从轻微的皮疹，到严重的肝脏问题或结肠炎。
重点是肺癌
百时美施贵宝希望成为首家能上市销售治疗肺癌的免疫治疗药物。该公司正对其PD-1试验药物Nivolumab的单独用药及与伊匹单抗的合并用药进行研究，伊匹单抗能够抑制一种叫做CTLA-4的蛋白。
“我们认为，免疫肿瘤药物的合并用药最有机会使患者获得长期的生存，”百时美施贵宝负责开发、肿瘤及免疫学产品的主管Giordano表示称。他表示称，百时美施贵宝正在向FDA提交肺癌数据，有望年底完成其滚动申请资料的提交，“这当然给了我们领先并潜在成为首家拥有肺癌免疫治疗药物公司的信心。”
默沙东对Pembrolizumab与其自己试验药物的合并用药未进行研究，但与安进药物的合并用药确在进行研究。默沙东还在进行一项该PD-1药物与其老款黑色素瘤药物Sylatron合并用药的研究。
“在肿瘤领域，合并用药通常能提供良好的收益，”默沙东研发主管Perlmutter在六月份的一次采访中称。“但开发它们是非常困难的。我们首先需要理解它的单独用药。”Perlmutter未对Pembrolizumab的批准时间表予以置评。
罗氏用于治疗膀胱癌的试验药物MPDL3280A于六月份获得FDA突破性治疗药物资格，针对这款药物，该公司正对各种癌症进行一系列试验，包括合并用药研究。“我们的研发线上有广泛的靶向治疗药物，”罗氏基因泰克部门首席医疗官Horning表示称。
