上周末，由赛诺菲和Regeneron公司组成的研发团队远赴西班牙巴塞罗那参加ESC大会，详细汇报了其处于临床后期的PCSK9药物alirocumab对坏胆固醇的影响，初步数据表明其有降低心血管疾病风险的趋势，会上吸引了大量的注意力。
赛诺菲/ Regeneron公司的这个项目与安进展开了一场高风险的竞争，双方都在争取最早获得监管机构的认可。赛诺菲/ Regeneron公司这次透露的数据来源于4项研究结果，涉及数以千计的高胆固醇血症患者。其中最大规模的研究是正在进行的奥德赛长期试验，低密度脂蛋白有61%的跌幅，相比安慰剂组只增加了1%。一般给与起始剂量的情况下，4/5的患者有效降低了低密度脂蛋白。
哈佛大学的Cannon 声称，“作为医生，我们经常给患者的初次用药剂量会较低，而且仅在必要时有所增加。在这些试验中，多数患者首次服用alirocumab的剂量为75mg，他们都能够实现自己降低LDL-C的目标，同时继续保持以初始剂量用药。”
alirocumab关键的区分因素需要进行长时间的研究才可以做出最终评定，例如死亡、中风和心绞痛心血管事件的风险降低。有调查人员表示，他们跟踪了该类事件的发生，迄今为止PCSK9组发生该类事件的比例为1.4%，而安慰剂组的比例在两倍以上，达 3%。这款药物要成为潜在的重磅炸弹，带来丰厚利润，对健康长期有益是非常重要的。
安进公司也非常清楚地知道这一点。8月31日，一位公司发言人称，evolocumab的一项研究表明，服用药物52周后，心血管事件发生概率降低。虽然结果与赛诺菲/ Regeneron公司的类似，但研究人员还没有把其与对健康有益完全联系起来，而这一点却是美国FDA所需要的。而且该药物还存在安全问题。
今年初，FDA给赛诺菲和Regeneron公司发出通告指出关于这些药物对神经认知功能的影响，这是所有胆固醇治疗都有的严重问题。这一点可能会使该机构有理由要求更长期的研究，从而可能会延缓这些药物上市。但目前的市场似乎已经显得不安，他们需要一个短期的批准。
但是一些分析研究很快就给出了对神经认知障碍影响的最新数字。根据8月31日在Twitter上的一则消息，药物组不良事件发生比例为1.2%，相比安慰剂组只有0.5%。但在以前，这些神经认知障碍通常不会造成思想模糊，而且很容易通过停止服用胆固醇药物而好转。
Alirocumab是赛诺菲最近最希望获得药品批准文的药物之一，以便缓解近年来一些临床上的挫折，而Regeneron公司正在推动扩大其成功的药物专利权，不断深入临床试验进程。他们共同从从BioMarin手中以6700万美元购买了优先审查凭证，使监管部门审核过程提前了4个月，增加了击败安进evolocumab的希望。安进公司在三天前提交了FDA审核，而赛诺菲/ Regeneron公司表示，他们将在今年年底前跟进。
该药物潜在的销售峰值数字已被持续谈论有一段时间了，但许多分析师认为，此类药物有赚取数十亿美元回报的潜力。而这样的高额赌注也吸引制药行业一些高级别的玩家。
除了安进公司和赛诺菲/ Regeneron公司的团队，辉瑞公司正在收尾自己的后期项目bococizumab；罗氏公司下属的Genentech开发的RG7652进入了中后期研发阶段，但它很少提及；礼来公司在制药界是出了名的慢，刚刚在6月完成了LY3015014第二阶段的研究。
安进公司已经从其候选药物的10项研究中获取了数据，发现50-70岁的患者低密度脂蛋白降低，这取决于所用剂量。你可以期待在未来数月听到更多相关的各种比较数据。
