解释一个药物的价格主要由两个因素决定：一是开发成本，另一个是支付能力。新药开发越来越难已经是一个不争的事实，开发成本相应攀高，所以“药品价格过高是在目前科技水平和支付环境下的必然产物”。那么新药有多贵呢？Fierce Pharma日前给出了美国最贵药物的前十榜单。相比之下，饱受争议的吉利德抗丙肝明星Sovaldi一个12周疗程84000美元的标价就不算什么了。
但是，在美国去年销售价格前十榜单上除了百时美施贵宝的结直肠癌药物Erbitux（爱必妥）之外，其余全是孤儿药。比如FDA批准Soliris的第一个适应症阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）在美国只有8000患者，Kalydeco的适应症— G551D变异的囊肿性纤维化（CF）仅占所有CF的4%人口，在美国只有1200名患者。尤其是Naglazyme在美国2013年只开出64个处方。
而巨大的开发成本依然被残酷地转化到这些极少数的患者身上，直接催生天价药物的出现。但Sovaldi和FDA刚刚批准上市的Harvoni就不同了，全美适应的患者总数高达300万之众，尽管药源也承认相比其它同类药物这个药价并非不合理，但是已经超出社会的支付能力。
所以高品质药物的定价除了考虑临床的“性价比”之外，只有控制在一个能承受的范围之内才能使制药工业和医患双赢共存。否则患者或其它支付方无力支付也是白搭。
这个前十榜单上还有一个早在上世纪五十年代就上市的老药H.P. Acthar Gel，这个自猪脑垂体中提取的激素药物在2001年的价格每支只有40美元，而到2010年每支涨了1000倍至41763美元，这是因为在2010年H.P. Acthar Gel获得美国FDA批准用于治疗一种超罕见病婴儿痉挛症，也是目前这个药临床处方的唯一适应症，直接导致了价格的直线上涨。
其它绝大部分药物比如Vertex的Kalydeco、Alexion的Soliris等药物，既是罕见病用药而且又没有竞争对手，能持续地把价格维持在一个极高的水平之上。
| 商品名 | 通用名 | 药厂/上市时间 | 主要适应症 | 2013年 美国售价 | 备注 |
| Soliris | Eculizumab | Alexion，2007年3月 | 阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH） | $536,629 | PNH是一种威胁生命的超罕见遗传性疾病,Eculizumab是人源化单克隆抗体。 |
| Naglazyme | Galsufase | BioMarin，2005年 | 粘多糖贮积症Ⅵ型（MPS VI） | $485,747 | 又名马尔多-拉米（Maroteaux-Lamy）综合征，是一种罕见遗传性疾病。 |
| Kalydeco | Ivacaftor | Vertex, 2012年 | 囊肿性纤维化（cystic fibrosis，CF） | $299,592 | G551D变异的囊肿性纤维化仅占所有CF的4%人口，Kalydeco是一个革命性的药物，也是第一个获得美国FDA“突破性药物资质”的药物。 |
| Cinryze | C1 esterase inhibitor | Shire | 遗传性血管水肿（HAE） | $230,826 | 2014年上半年销售额2.15亿美元 |
| H.P. Acthar Gel | 促肾上腺皮质激素注射液凝胶 | Questcor/Mallinckrodt，1950年代 | 婴儿痉挛症 | $205,681 | Acthar是从猪脑垂体中提取的激素药物，2013年销售额7.6亿美元。H.P. Acthar Gel帮助MS患者更好地行走，现在用于治疗罕见病婴儿痉挛症。 |
| Sprycel | Dasatinib | 百时美施贵宝（BMS）/大冢（Otsuka），2006年6月 | 慢性髓性白血病（CML） | $149,762 | Sprycel是一种孤儿药，2013年销售额12.8亿美元，2014年上半年销售额7.1亿美元。Sprycel的价格比同类药物格列卫贵75%。后者每年费用84373美元。 |
| Pomalyst | Pomalidomide | Celgene，2013年2月 | 多发性骨髓瘤（MM） | $147,302 | 是一种口服药物，价格比竞争对手Onyx制药的Kyprolis（carfilzomib）略高。Celgene公司另一款MM药物Revlimid，价格为12,8666美元/年。Pomalyst 2013年销售额3.05亿美元，2014年上半年比前一年同期增长213%，达到2.96亿美元。 |
| Xyrem | 羟丁酸钠 | Jazz Pharmaceuticals，2002年 | 突发性肌无力（cataplexy）和白天嗜睡症（EDS：Excessive daytime sleepiness） | $143,604 | 是一种孤儿药，是目前唯一获得FDA批准用来治疗与猝睡症（Narcolepsy）相关的突发性肌无力（cataplexy）和白天嗜睡症（EDS：Excessive daytime sleepiness）的药物。 |
| Erbitux | Cetuximab | 默克（Merck KGaA）/百时美施贵宝（BMS），2009年 | 晚期结直肠癌 | $137,953 | Erbitux是一种抗EGFR单克隆抗体，该药为新型靶向抗癌药，业界预计，Erbitux在2014年的销售额将突破12.5亿美元。 |
| Revlimid | Lenalidomide | Celgene，2005年 | 骨髓增生异常综合征相关贫血、多发性骨髓瘤（MM）、套细胞淋巴瘤（MCL） | $128,666 | Revlimid在2013年的销售额高达42.8亿美元，占总收入的66%。 |
