据一份新的报告称，全球孤儿药市场到2020年有望占到所有品牌处方药销售额的19%。EvaluatePharma预测，罕见病药物在短短五年多的时间内其总体销售规模可能达到1760亿美元，轻易地超过目前处方药整体市场5%的年均增长率。
Evaluate研究主管Raeside表示：“尽管按定义罕见病人群属最小的一个群体，但他们代表了一个大的个体患者花费，随着越来越多的孤儿药投放市场，保险公司将密切关注新的治疗选择以遏制成本的增长。”
近年来，罕见病行业一直在增长，2013年美国授予了260个孤儿药资格，这是FDA创记录的一个数字。这背后的一个关键驱动因素是孤儿药较高的定价可以掌控，每位患者每年的孤儿药平均花费在13.7782万美元，相比之下，非孤儿药平均花费为2.0875万美元。
与此同时，Evaluate发现尽管孤儿药临床试验患者招募一向有难度，但监管援助措施的影响意味着3期孤儿药开发成本是非孤儿药的一半。但他们也表示孤儿药开发周期并不比非孤儿药短。
由于处于3期或提交上市申报资料孤儿药的投资报酬率是非孤儿药的1.89倍，使得这一领域的竞争相当激烈。Evaluate预测，到2020年百时美施贵宝的孤儿药销售将会超过诺华，从而一举成为这一领域的领导者，这主要得益于其癌症免疫治疗药物Opdivo的销售预测。
