骨髓瘤药物帕比司他未获FDA批准

2014-11-07 18:10 来源:丁香园 作者:崔子冉
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FDA咨询委员会投票不批准组蛋白去乙酰化酶(HDAC)活性抑制剂帕比司他用于多种骨髓瘤的二线治疗。

来自两个不同临床试验的案例结果表明,联合帕比司他、硼替佐米(万珂)和地塞米松治疗骨髓瘤容易复发。因此,肿瘤药物咨询委员会(ODAC)没有批准用帕比司他治疗骨髓瘤。

FDA对ODAC的决定没有发表评论,但是机构发言人给MedPage Today发出邮件说明,投票结果为5:2。

来自诺华药物研发部门的负责人说,他们相信,提交给FDA的临床试验是一个非常可靠的案例。诺华肿瘤方面负责人Bruno Strigini表示,公司将与FDA一同,继续研究相关的药物。

Pan-HDAC活性抑制剂帕比司他,在肿瘤形成的多种信号传递途径中增强了蛋白质乙酰化作用。临床试验前的研究论证了联合使用帕比司他、硼替佐米和地塞米松三种药物的协同作用,初步的临床研究也给出了使用三种药物治疗骨髓瘤患者的长期观察结果。

2014年美国临床肿瘤学会会议报告的数据显示,当骨髓瘤患者提前接受三种联合药物的治疗,患者的无进展生存期(PFS)有所提高。尽管现在数据还没有完善,来自哈佛医学院的癌症研究所的Paul Richardson说,PFS数据显示,联合药物对肿瘤的抑制时间为3到4个月。

2012年欧盟将帕比司他列为治疗骨髓瘤的孤儿药物。

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编辑: 崔子冉

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